Ученые выявили потенциальное средство для лечения редкого генетического заболевания - синдрома Ангельмана. Они вычислили небольшую безопасную молекулу, способную «пробудить» спящую копию гена UBE3A, наследуемую по отцовской линии.


( Read more... )

Нейробиологи из Массачусетского технологического института и Гарвардского университета создали аденоассоциированный вирус, проходящий сквозь гематоэнцефалический барьер. Это исследование открывает путь к разработке действенных методов лечения заболеваний мозга.


( Read more... )

Ученые впервые провели клинические испытания новой генной терапии одновременно на два уха на детях с особой разновидностью наследственной глухоты - так называемой аутосомной рецессивной глухоты по типу 9.


( Read more... )

Ученые использовали технологию редактирования генома CRISPR для лечения пациентов с наследственной дистрофией сетчатки. Подход позволил улучшить зрение 11 пациентов из 14 участников ранней стадии клинического исследования.


( Read more... )

Избыточный вес остается одной из главных проблем со здоровьем, поэтому ученые активно изучают механизмы его развития.


( Read more... )

Китайские ученые из Фуданьского университета в Шанхае разработали генную терапию, излечивающую пациентов со специфической формой аутосомно-рецессивной глухоты. Ее ключевым компонентом является генно-модифицированный аденоассоциированный вирус (AAV).


( Read more... )

Сразу две научные группы сообщили об успехе генной терапии врожденной глухоты у детей, связанной с дисфункцией белка отоферлина.


( Read more... )

Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) впервые в мире одобрило к применению терапию с использованием системы редактирования генов CRISPR, говорится в пресс-релизе ведомства.


( Read more... )

Американские ученые создали экспериментальный препарат, восстанавливающий нормальную активность мозга даже при тяжелом алкоголизме. Испытания на животных показали, что после внесения соответствующего гена в «центр удовольствия» те легко отказываются от спиртного на длительное время.


( Read more... )

Небольшие генетические модификации клетки помогают запускать нужный ген простым «выключателем», связанным с обычной батарейкой. После внесения таких клеток в страдающих диабетом мышей те смогли менять уровень инсулина и сахара в крови без всяких уколов.


( Read more... )