Есть тут капля и моего пота (c)

[seadevil001]

На прошлой неделе, компания Alnylam Pharmaceuticals объявила об одобрении FDA своего первого лекарственного препарата. Препарат называется ONPAТТRO™, субстанция  называется рatisiran. Это первый официально одобренный препарат основанный на принципе RNAi (RNA interference). Вкратце, это небольшой кусочек РНК, который входя в клетку человека

Comments

(крякнув от удовольствия)

[grossfater_m]

Эко загнул.
Большое дело, поздравляю.

(побагровев застенчиво)

[seadevil001]

Спасибо!

[rusty_spur]

Поздравляю. 12 лет назад...
Ну и цена, да

(вздохнув)

[seadevil001]

Быстро только кошки родят... Цена зверская, что я могу сказать. Но компания спалила примерно миллиард баксов, думаю, надо отбивать. Естественно не только и не сколько на этот перпарат, но... Другой, для того же гена, но более продвинутый, застопорился в клинике - народ стал помирать непонятно от чего. Для гемофилии идет вариант неплохой, если одобрят, то цены понизят на оба.

Re: (вздохнув)

[rusty_spur]

Ну если еще и конкуренты подтянуться, о еще понизят.

Re: (вздохнув)

[seadevil001]

Да, Пфайзер с мелкой молекулой простой идет и антисенс компания. Сколько-то снимут сливок за год-полтора, а там уже будет другая математика.

[esya]

Поздравляю! Надеюсь, что это калитка в новую эру!
Мы тоже с рнками балуемся...

[seadevil001]

Спасибо! Будем надеятся. Если что - обращайтесь за консультациями. Я тут был на интревью летом в паре РНКовых компаний, наука не ушла далеко, аналитическая...

[deuslex]

[seadevil001]

Спасибо! Думаю, я слыхал про генно-инженерную компанию (gene editing), которая работает в этом направлении. Точно:
https://www.abeonatherapeutics.com/research-development
Они берут кератиноциты пациентов, вставлят в них нормальный ген коллагена якорного и подсаживают обратно. И вроде результат есть, неплохой.

[ext_1196611]

В мире примерно 50 000 больных, стоимость годового курса этим препаратом оценивается в 300-480 тысяч долларов
А не дешевле ли пристрелить? Заодно и генофонд очистится.

[seadevil001]

Проблема в том, что спонтанно эта болезнь будет возникать все равно. Но количество больных так можно уменьшить. Может так и будут делать, когда бабло кончится.

[ext_1196611]

"спонтанно эта болезнь будет возникать все равно." - есть ли возможность оценить, насколько часто?
Извстно ли, что это повторно возникающие мутации или же все ее носители потомки общего предка?

[seadevil001]

Я не знаю точно, а перекапывать литературу не могу сейчас. Поробую узнать при случае у тех кто в теме, кто демографией пациентов занимается.