Олигонуклеотиды как лекарство

[shvarz]

Жена навела на интересную историю. Часто доводится писать об открытиях, которым до клиники еще годы, а тут открытию уже лет десять примерно и буквально месяц-другой назад оно как раз добралось до клиники

Comments

[vigna]

А вроде есть ещё аналогичная история с терапией миодистрофии Дюшенна, специальные олиги, которые помогают восстановить рамку считывания.

[shvarz]

Звучит знакомо, но не припомню деталей. По четвертой ссылке пишут, что до сих пор было всего два утвержденных препарата на этой концепции, один для CMV, другой для наследственной гиперхолестеремии.

[agasfer]

А почему RNase H не жрет гибрид?

[shvarz]

Потому что это не чистый DNA олигонуклеотид, там модификации, так что разные нуклеазы (в том числе и RNAseH) его не распознают.

[agasfer]

А транскрипции он почему не мешает?

[shvarz]

Не знаю. А такие олиги обычно мешают транскрипции? Каким образом?

[geish_a]

Очень интересно. Пишите такое почаще.

[ab_s]

Спасибо, здорово! Мой шеф (к сожалению, покойный), услышав такие истории говорил нам, студентам: "Ну-ка, давайте, ищите, что у них там можно замоделировать?" :) PNA, собственно, я моделировал, только уже в постдокторском возрасте.

Но в истории с SMA -- увы, не совсем понятно, где тут нас, моделеров, можно приложить. Вроде, все уже и без нас понятно... Что немножко огорчает. Но то, что больным легче -- безмерно радует :)

[mfreidin]

Интересная история, спасибо.