Трофос\Olesoxime
Экспериментальное соединение Olesoxime (TRO19622) , в развитии французской компанией биотехнологии Trophos в качестве потенциального лечения спинальной мышечной атрофии (SMA) , показывает обнадеживающие результаты в фазе 2 испытания с участием 165 детей и молодых взрослых с этим расстройством.
В их 10 марта 2014, пресс-релизе , Trophos объявил, что Olesoxime показали "благотворное влияние на поддержание двигательной функции."
Препарат, который нацелен на производящие энергию частей клеток, известных как митохондрии , предназначен для повышения функции и выживание клеток в условиях стресса.
В случае одобрения в ближайшее время, это может стать первым коммерчески доступным препарат, разработанный специально для SMA.
Olesoxime обработанные участники не теряют функцию
Судебный процесс Olesoxime был проведен в семи европейских странах у пациентов с типом 2 или типа 3 SMA, которые были от 3 до 25 лет. Участники были рандомизированы на получение либо 10 миллиграммов на килограмм веса тела в день Olesoxime внутрь, или Двойник, неактивным лекарства (плацебо).
Каждые три месяца в течение двух лет, участники были оценены на стандартных тестах моторной функции, а также испытаний электрических сигналов от нервов к мышцам, тесты функции внешнего дыхания, качество их жизни мер, падения типичных осложнений SMA и результатов безопасности.
За два года ходе исследования, участники на плацебо показал прогрессивную потерю двигательной функции, характерной для SMA, а те, на Olesoxime показал сохранение двигательной функции и меньше заболеваний, связанных неблагоприятных событий, чем в группе плацебо.
Trophos говорит, что планирует опубликовать более подробные результаты и объявить их на предстоящих научных конференциях. "Наша цель сейчас находится на нормативных шагов, необходимых для продвижения этой важной продукт для пациентов как можно быстрее", сказал Энрико Бертини, главный исследователь этого исследования и детским неврологом в Bambino Джезу больнице в Риме.
http://quest.mda.org/news/sma-olesoxime-results-look-promising
В их 10 марта 2014, пресс-релизе , Trophos объявил, что Olesoxime показали "благотворное влияние на поддержание двигательной функции."
Препарат, который нацелен на производящие энергию частей клеток, известных как митохондрии , предназначен для повышения функции и выживание клеток в условиях стресса.
В случае одобрения в ближайшее время, это может стать первым коммерчески доступным препарат, разработанный специально для SMA.
Olesoxime обработанные участники не теряют функцию
Судебный процесс Olesoxime был проведен в семи европейских странах у пациентов с типом 2 или типа 3 SMA, которые были от 3 до 25 лет. Участники были рандомизированы на получение либо 10 миллиграммов на килограмм веса тела в день Olesoxime внутрь, или Двойник, неактивным лекарства (плацебо).
Каждые три месяца в течение двух лет, участники были оценены на стандартных тестах моторной функции, а также испытаний электрических сигналов от нервов к мышцам, тесты функции внешнего дыхания, качество их жизни мер, падения типичных осложнений SMA и результатов безопасности.
За два года ходе исследования, участники на плацебо показал прогрессивную потерю двигательной функции, характерной для SMA, а те, на Olesoxime показал сохранение двигательной функции и меньше заболеваний, связанных неблагоприятных событий, чем в группе плацебо.
Trophos говорит, что планирует опубликовать более подробные результаты и объявить их на предстоящих научных конференциях. "Наша цель сейчас находится на нормативных шагов, необходимых для продвижения этой важной продукт для пациентов как можно быстрее", сказал Энрико Бертини, главный исследователь этого исследования и детским неврологом в Bambino Джезу больнице в Риме.
http://quest.mda.org/news/sma-olesoxime-results-look-promising