Трофос\ Olesoxime закончил клинические испытания
Многообещающие результаты для поддержания моторной функции при заболевании спинальной мышечной атрофией (СМА) - редкого, серьезного и тяжело протекающего нейродегенеративного заболевания, возникающего в детском возрасте.
Марсель, Франция, 10 Марта 2014 - Сегодня Трофос сообщил, что основные результаты базового клинического исследования ведущего препарата компании Трофос, Олесоксима, для лечения спинальной мышечной атрофии, демонстрируют положительное воздействие на поддержание моторной функции у больных СМА. В случае его одобрения, Олесоксим мог бы стать первым методом лечения, специально разработанным для пациентов с СМА.
СМА - это аутосомно-рецессивное генетическое заболевание поражающее моторные нейроны произвольных мышц, используемых для таких действий как ползание, ходьба, управление движениями головы и шеи, глотание. СМА поражены около 20,000 человек по всему миру. Один из 6000 новорожденных рождается с СМА. Это заболевание является генетической причиной номер один смертности у детей до двух лет.
Почти 20 миллионов потенциальных родителей в Соединенных Штатах и Европе являются носителями мутантного гена, ответственного за возникновение SMA. Большинство из них не знают, что они являются носителями. Пациенты с СМА делятся на четыре подтипа в зависимости от начала и тяжести заболевания, но все они страдают от дегенерации мотонейронов, контролирующих произвольные мышцы, с развитием мышечной слабости в конечностях и туловище, приводя к дыхательной недостаточности и, в наиболее тяжелых случаях, к смерти.
Исследование было проведено в семи европейских странах. Это было двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование на 165 пациентах, страдающих СМА второго типа, и не амбулаторных пациентах с 3-м типом заболевания в возрасте от 3 до 25 лет. Пациенты были рандомизированы в группу лечения (10 мг/кг Олесоксима, вводимого ежедневно в виде жидкой пероральной суспензии, или внешне похожего плацебо в соотношении 2:1). Пациентов осматривали раз в три месяца в течение двух лет. Основным критерием оценки результата исследования было изменение двигательной функции через два года с помощью стандартной функциональной шкалы, используемой для оценки у больных с нервно-мышечными заболеваниями (MFM). Вторичные критерии оценки включали в себя дополнительную шкалу - функциональную моторную шкалу Хаммерсмита (HFMS) для спинальной мышечной атрофии, а также показатели электромиографии, легочной функции, данные, сообщенные самими пациентами - такие как шкала общего клинического впечатления (CGI), качества жизни (PedsQL), типичные осложнения СМА и данные по безопасности препарата.
Результаты исследования показали прогрессивную утрату моторной функции в плацебо группе, что описано как типичное прогрессирование заболевания и документируется подобным образом в других исследованиях наблюдения и интервенционных исследованиях. Эта потеря функции, оцененная как основной критерий оценки исследования, была предотвращена в течение двух лет в группе пациентов, получающих Олесоксим, у которых было выявлено меньшее количество побочных эффектов, связанных с заболеванием. Другие вторичные критерии оценки согласовывались с этими результатами. Подробные результаты будут опубликованы и предоставлены на предстоящих конференциях в Европе и Америке. Открытие Олесоксима и его разработка для СМА была проведена в основном за счет AFM-Telethon, Французской Ассоциации Мышечной Дистрофии.
«Спинальная мышечная атрофия - это разрушающее заболевание и ведущая причина смертности у грудных детей и детей в возрасте до двух лет. Дети с менее тяжелой формой СМА страдают от прогрессивной мышечной атрофии и потери двигательной и моторной функций», сказал доктор Enrico Bertini, главный исследователь данного клинического исследования. «Олесоксим имеет потенциал стать первым методом лечения, когда либо одобренным специально для пациентов с СМА. Его нейропротективный эффект, комбинированный с меньшим количеством побочных эффектов, вызванных самим заболеванием, воодушевляет. Результаты и данные по основным критериям оценки и биомаркерам, полученные в этом исследовании, создадут стандарты для будущих клинических исследований на пациентах с СМА».
«Мы благодарны за многолетнюю финансовую поддержку и приверженность со стороны ассоциации AFM-Telethon и других наших акционеров, а также нашим пациентам, их семьям и клиницистам, которые дали нам возможность завершить это базовое исслеование препарата Олесоксим», сказала Christine Placet, директор по науке компании Трофос. «Наша задача сейчас это нормативно-правовые меры, необходимые для того, чтобы предоставить этот важный продукт пациентам как можно скорее. В настоящее время мы рассматриваем несколько возможностей, в том числе возможное промышленное сотрудничество и выявление новых путей финансирования».
Trophos announces top-line results in pivotal trial of olesoxime in spinal muscular atrophy
(Ref: MarketWatch)
March 10th, 2014
Promising results for the maintenance of motor function in spinal muscular atrophy (SMA) - a rare, serious and debilitating pediatric-onset neurodegenerative disease
Marseille, France, March 10, 2014 - Trophos today announces that top-line results from a pivotal clinical trial of its lead product candidate olesoxime in spinal muscular atrophy (SMA) show a beneficial effect on the maintenance of motor function in SMA patients. If approved, olesoxime could be the first treatment specifically developed for SMA patients.
SMA is an autosomal recessive genetic disease that affects the motor neurons of the voluntary muscles used for activities such as crawling, walking, head and neck control and swallowing. SMA affects approximately 20,000 people worldwide. One in every 6,000 babies is born with SMA. It is the number one genetic cause of death in children under the age of two.
The mutated gene responsible for SMA is carried by up to 20 million potential parents in the US and EU. Most of them are unaware that they are carriers. SMA patients are divided into four subtypes depending on disease onset and severity, but they all suffer from the degeneration of motor neurons controlling voluntary muscles, with proximal limb and trunk muscle weakness leading to respiratory distress and in the most severe cases, death.
The pivotal study was conducted in seven European countries. It was a double-blind, placebo-controlled study in 165 type II and non-ambulatory type III SMA patients, ranging in age from 3 to 25 years old. Patients were randomized to treatment (10 mg/kg olesoxime dosed daily as a liquid oral suspension or matching placebo in a 2:1 ratio). They were evaluated every three months for two years. The primary outcome measure was the change in motor function at two years using a standardized neuromuscular disease-specific functional scale, the MFM. The secondary outcome measures included an additional scale, the Hammersmith Functional Motor Scale for Spinal Muscular Atrophy, as well as electromyography measures, pulmonary function, patient-reported outcomes such as clinical global impression (CGI), quality of life measures (PedsQL), typical SMA complications and product safety.
Results from this pivotal study showed a progressive loss of motor function in the placebo arm, as described for the typical disease progression and similarly documented in other observational and interventional trials. This loss of function, assessed as the primary endpoint, was prevented for two years in olesoxime-treated patients, with fewer disease-related adverse events. Other secondary endpoints were consistent with these effects. Detailed results will be published and presented at upcoming conferences in Europe and the USA. The discovery of olesoxime and its development for SMA was mainly supported by AFM-Telethon, the French muscular dystrophy association.
“Spinal muscular atrophy is a devastating condition and a leading cause of death in babies and infants under two years old. Children with a less severe form of SMA suffer progressive muscle wasting and loss of mobility and motor function,” said Dr. Enrico Bertini, the principle investigator of the study. “Olesoxime has the potential to be the first ever approved treatment specifically developed for SMA patients. Its neuroprotective effect combined with fewer adverse events caused by the disease itself is encouraging. The results and data collected in this study on outcome measures and biomarkers will establish standards for future clinical trials in SMA patients.”
“We are grateful for the long-term financial support and commitment of AFM-Telethon and our other shareholders, to the patients, to their families and clinicians who have enabled us to complete this pivotal trial with olesoxime,” said Christine Placet, chief executive officer of Trophos. “Our focus now is on the regulatory steps needed to bring this important product to patients as quickly as possible. We are currently exploring a number of options, including potential industry partnerships and identifying new sources of funding.”
More information about spinal muscular atrophy
http://www.afm-telethon.fr
http://www.curesma.org
http://www.smafoundation.org/about-sma/
About olesoxime
Olesoxime (TRO19622) is the lead compound in Trophos' proprietary cholesterol-oxime family of compounds that target and preserve mitochondrial integrity and function in stressed cells. Preclinical studies have demonstrated that olesoxime promotes the function and survival of neurons and other cell types under disease-relevant stress conditions. It has been shown to be active in multiple preclinical neurodegeneration models including the NSE-Cre F7/F7 model of SMA.
Trophos has been granted 'Orphan Medicinal Product' designation for olesoxime for the treatment of SMA by the European Commission and orphan drug designation by the US Food and Drug Administration.
About Trophos
Trophos is a clinical stage pharmaceutical company developing innovative therapeutics for indications with under-served needs in neurology and cardiology. The company has a novel and proprietary cholesterol-oxime based chemistry platform generating a pipeline of drug candidates. The lead product, olesoxime (TRO19622), is being developed for SMA and multiple sclerosis. Other indications are in the selection process. Trophos' mitochondrial targeted compounds enhance the function and survival of stressed cells by preventing mitochondrial permeability transition, a key determinant of cell death or survival. There is growing support for the therapeutic rationale for such mitochondria targeted drugs, which Trophos is uniquely placed to exploit.
Trophos was founded in 1999 and is based in Marseille, France. It is supported by a syndicate of private equity funds among which Viveris Management, OTC Asset Management, Amundi PEF, Turenne Capital and Vesale Partners.
http://www.trophos.com
http://www.firstwordpharma.com/node/1194291?tsid=28®ion_id=4#axzz2vYnpUl42
Марсель, Франция, 10 Марта 2014 - Сегодня Трофос сообщил, что основные результаты базового клинического исследования ведущего препарата компании Трофос, Олесоксима, для лечения спинальной мышечной атрофии, демонстрируют положительное воздействие на поддержание моторной функции у больных СМА. В случае его одобрения, Олесоксим мог бы стать первым методом лечения, специально разработанным для пациентов с СМА.
СМА - это аутосомно-рецессивное генетическое заболевание поражающее моторные нейроны произвольных мышц, используемых для таких действий как ползание, ходьба, управление движениями головы и шеи, глотание. СМА поражены около 20,000 человек по всему миру. Один из 6000 новорожденных рождается с СМА. Это заболевание является генетической причиной номер один смертности у детей до двух лет.
Почти 20 миллионов потенциальных родителей в Соединенных Штатах и Европе являются носителями мутантного гена, ответственного за возникновение SMA. Большинство из них не знают, что они являются носителями. Пациенты с СМА делятся на четыре подтипа в зависимости от начала и тяжести заболевания, но все они страдают от дегенерации мотонейронов, контролирующих произвольные мышцы, с развитием мышечной слабости в конечностях и туловище, приводя к дыхательной недостаточности и, в наиболее тяжелых случаях, к смерти.
Исследование было проведено в семи европейских странах. Это было двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование на 165 пациентах, страдающих СМА второго типа, и не амбулаторных пациентах с 3-м типом заболевания в возрасте от 3 до 25 лет. Пациенты были рандомизированы в группу лечения (10 мг/кг Олесоксима, вводимого ежедневно в виде жидкой пероральной суспензии, или внешне похожего плацебо в соотношении 2:1). Пациентов осматривали раз в три месяца в течение двух лет. Основным критерием оценки результата исследования было изменение двигательной функции через два года с помощью стандартной функциональной шкалы, используемой для оценки у больных с нервно-мышечными заболеваниями (MFM). Вторичные критерии оценки включали в себя дополнительную шкалу - функциональную моторную шкалу Хаммерсмита (HFMS) для спинальной мышечной атрофии, а также показатели электромиографии, легочной функции, данные, сообщенные самими пациентами - такие как шкала общего клинического впечатления (CGI), качества жизни (PedsQL), типичные осложнения СМА и данные по безопасности препарата.
Результаты исследования показали прогрессивную утрату моторной функции в плацебо группе, что описано как типичное прогрессирование заболевания и документируется подобным образом в других исследованиях наблюдения и интервенционных исследованиях. Эта потеря функции, оцененная как основной критерий оценки исследования, была предотвращена в течение двух лет в группе пациентов, получающих Олесоксим, у которых было выявлено меньшее количество побочных эффектов, связанных с заболеванием. Другие вторичные критерии оценки согласовывались с этими результатами. Подробные результаты будут опубликованы и предоставлены на предстоящих конференциях в Европе и Америке. Открытие Олесоксима и его разработка для СМА была проведена в основном за счет AFM-Telethon, Французской Ассоциации Мышечной Дистрофии.
«Спинальная мышечная атрофия - это разрушающее заболевание и ведущая причина смертности у грудных детей и детей в возрасте до двух лет. Дети с менее тяжелой формой СМА страдают от прогрессивной мышечной атрофии и потери двигательной и моторной функций», сказал доктор Enrico Bertini, главный исследователь данного клинического исследования. «Олесоксим имеет потенциал стать первым методом лечения, когда либо одобренным специально для пациентов с СМА. Его нейропротективный эффект, комбинированный с меньшим количеством побочных эффектов, вызванных самим заболеванием, воодушевляет. Результаты и данные по основным критериям оценки и биомаркерам, полученные в этом исследовании, создадут стандарты для будущих клинических исследований на пациентах с СМА».
«Мы благодарны за многолетнюю финансовую поддержку и приверженность со стороны ассоциации AFM-Telethon и других наших акционеров, а также нашим пациентам, их семьям и клиницистам, которые дали нам возможность завершить это базовое исслеование препарата Олесоксим», сказала Christine Placet, директор по науке компании Трофос. «Наша задача сейчас это нормативно-правовые меры, необходимые для того, чтобы предоставить этот важный продукт пациентам как можно скорее. В настоящее время мы рассматриваем несколько возможностей, в том числе возможное промышленное сотрудничество и выявление новых путей финансирования».
Trophos announces top-line results in pivotal trial of olesoxime in spinal muscular atrophy
(Ref: MarketWatch)
March 10th, 2014
Promising results for the maintenance of motor function in spinal muscular atrophy (SMA) - a rare, serious and debilitating pediatric-onset neurodegenerative disease
Marseille, France, March 10, 2014 - Trophos today announces that top-line results from a pivotal clinical trial of its lead product candidate olesoxime in spinal muscular atrophy (SMA) show a beneficial effect on the maintenance of motor function in SMA patients. If approved, olesoxime could be the first treatment specifically developed for SMA patients.
SMA is an autosomal recessive genetic disease that affects the motor neurons of the voluntary muscles used for activities such as crawling, walking, head and neck control and swallowing. SMA affects approximately 20,000 people worldwide. One in every 6,000 babies is born with SMA. It is the number one genetic cause of death in children under the age of two.
The mutated gene responsible for SMA is carried by up to 20 million potential parents in the US and EU. Most of them are unaware that they are carriers. SMA patients are divided into four subtypes depending on disease onset and severity, but they all suffer from the degeneration of motor neurons controlling voluntary muscles, with proximal limb and trunk muscle weakness leading to respiratory distress and in the most severe cases, death.
The pivotal study was conducted in seven European countries. It was a double-blind, placebo-controlled study in 165 type II and non-ambulatory type III SMA patients, ranging in age from 3 to 25 years old. Patients were randomized to treatment (10 mg/kg olesoxime dosed daily as a liquid oral suspension or matching placebo in a 2:1 ratio). They were evaluated every three months for two years. The primary outcome measure was the change in motor function at two years using a standardized neuromuscular disease-specific functional scale, the MFM. The secondary outcome measures included an additional scale, the Hammersmith Functional Motor Scale for Spinal Muscular Atrophy, as well as electromyography measures, pulmonary function, patient-reported outcomes such as clinical global impression (CGI), quality of life measures (PedsQL), typical SMA complications and product safety.
Results from this pivotal study showed a progressive loss of motor function in the placebo arm, as described for the typical disease progression and similarly documented in other observational and interventional trials. This loss of function, assessed as the primary endpoint, was prevented for two years in olesoxime-treated patients, with fewer disease-related adverse events. Other secondary endpoints were consistent with these effects. Detailed results will be published and presented at upcoming conferences in Europe and the USA. The discovery of olesoxime and its development for SMA was mainly supported by AFM-Telethon, the French muscular dystrophy association.
“Spinal muscular atrophy is a devastating condition and a leading cause of death in babies and infants under two years old. Children with a less severe form of SMA suffer progressive muscle wasting and loss of mobility and motor function,” said Dr. Enrico Bertini, the principle investigator of the study. “Olesoxime has the potential to be the first ever approved treatment specifically developed for SMA patients. Its neuroprotective effect combined with fewer adverse events caused by the disease itself is encouraging. The results and data collected in this study on outcome measures and biomarkers will establish standards for future clinical trials in SMA patients.”
“We are grateful for the long-term financial support and commitment of AFM-Telethon and our other shareholders, to the patients, to their families and clinicians who have enabled us to complete this pivotal trial with olesoxime,” said Christine Placet, chief executive officer of Trophos. “Our focus now is on the regulatory steps needed to bring this important product to patients as quickly as possible. We are currently exploring a number of options, including potential industry partnerships and identifying new sources of funding.”
More information about spinal muscular atrophy
http://www.afm-telethon.fr
http://www.curesma.org
http://www.smafoundation.org/about-sma/
About olesoxime
Olesoxime (TRO19622) is the lead compound in Trophos' proprietary cholesterol-oxime family of compounds that target and preserve mitochondrial integrity and function in stressed cells. Preclinical studies have demonstrated that olesoxime promotes the function and survival of neurons and other cell types under disease-relevant stress conditions. It has been shown to be active in multiple preclinical neurodegeneration models including the NSE-Cre F7/F7 model of SMA.
Trophos has been granted 'Orphan Medicinal Product' designation for olesoxime for the treatment of SMA by the European Commission and orphan drug designation by the US Food and Drug Administration.
About Trophos
Trophos is a clinical stage pharmaceutical company developing innovative therapeutics for indications with under-served needs in neurology and cardiology. The company has a novel and proprietary cholesterol-oxime based chemistry platform generating a pipeline of drug candidates. The lead product, olesoxime (TRO19622), is being developed for SMA and multiple sclerosis. Other indications are in the selection process. Trophos' mitochondrial targeted compounds enhance the function and survival of stressed cells by preventing mitochondrial permeability transition, a key determinant of cell death or survival. There is growing support for the therapeutic rationale for such mitochondria targeted drugs, which Trophos is uniquely placed to exploit.
Trophos was founded in 1999 and is based in Marseille, France. It is supported by a syndicate of private equity funds among which Viveris Management, OTC Asset Management, Amundi PEF, Turenne Capital and Vesale Partners.
http://www.trophos.com
http://www.firstwordpharma.com/node/1194291?tsid=28®ion_id=4#axzz2vYnpUl42