Американская FDA одобрила применение генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии. Одной процедуры введения вирусного вектора, судя по всему, достаточно на всю жизнь - нейроны, куда внедряется рабочая копия гена SMN1, не делятся. По крайней мере, у первых подопытных детей, которым сейчас около пяти лет, никаких признаков рецидива нет
(
Read more... )