Давно не брал я в руки шашек... Сбор Тропынина
Текст, который будет в этом посте, был написан в конце января и несколько подвис. Ну вот, развисаю. За это время прогноз, что Тропынины сменят клинику США, в которой им никто не разбежался делять элевидис, на клинику ОАЭ, стал реальностью. Кажется, в этой клинике элевидис введут даже нам с вами, если мы заплатим. Почему? Потому что стандартный договор пердполагает полный отказ от ответственности со стороны клиники и судебные тяжбы в Великобритании по британским законам, если клиента что-то не устрорит. С препаратом, введенным оффлейбл, если что-то пойдет не так, судиться - дело безнадежное. Юристы в два счета докажут, что папа все отлично знал и понимал, когда подписывал бумаги. И был готов рисковать здоровьем ребенка.
Но все остальное, касающееся сбора и препарата, по-прежнему актуально.
Сбор года, вспоминая 2023
В первой части мы вместе с читателями искали надежду, во второй - сопереживали тревожным родителям и радовались их финансовому успеху, а в этой вернемся к истории самого крупного сбора в истории российской благотворительности.
Минувший год запомнится рекордом суммы сбора, когда-либо заявленной в России. С 2020 ее уверенно держали сборы на лечение Золгенсмой - 2 млн долларов. Но в 2023 на рынок вышло лекарство стоимостью 3,2 миллиона долларов, предназначенное для лечения миодистрофии Дюшенна (МДД). И вскоре был объявлен сбор сперва на 396 млн рублей, а потом и на все 400.
Для начала немного о препарате. Элевидис был зарегистрирован по ускоренной процедуре в конце июня 2023 года. Его целевая аудитория - дети с МДД в возрасте 4-5 лет. На препарат возлагали и возлагают большие надежды, но его нельзя считать панацеей. Впрочем, это справедливо практически для любого патогенетического препарата. Любой из них, даже научное чудо, в реальной жизни имеет свои ограничения по применению, ожиданиям, побочкам. Та же Золгенсма показывает хорошие результаты, если ее используют для лечения диагностированных детей со СМА до появления клинических симптомов. В таком случае она позволяет им в целом развиваться близко к норме. А вот детям со СМА 1 типа, наиболее тяжелого, Золгенсма дает возможность прожить дольше, предотвратить неизбежную их гибель в младшем дошкольном возрасте.
С МДД так не получается. Спинальную мышечную атрофию можно обнаружить на неонатальном скрининге, который проводят всем новорожденным в роддомах. А вот выявить таким образом миодистрофию Дюшенна невозможно. Также есть сложности и нюансы с самим лечением. У Русфонда есть подробная, проясняющая детали статья об ожиданиях и проблемах с Элевидисом в июле 2023: Вишенка на торте
Но сетевые сборщики никогда не принимали во внимание тревоги фармацевтического и врачебного сообщества, обсуждения ожиданий и ограничений. У них своя логика. Так, сборы 2020-2023 на Золгенсму велись под обещания, что один-единственный укол вылечит ребенка на любой стадии заболевания. И робкие попытки объяснить, что это принципиально невозможно, приводили к истерикам и обвинениям скептиков в фашизме и нежелании спасать детей.
* примечание из марта 2024. Папа Кати Р., первой российской девочки, получившей золгенсму в 2019 году, признался в сетевой беседе, что врал об эффективности Золгенсмы все эти годы, чтобы не срывать сборы других детей. На его дочь золгенсма оказала меньшее влияние, чем ожидала семья, так что уже в середине 2020 семья обратилась за терапией рисдипламом. То есть ребенок, которого все эти годы приводили как пример успешного успеха лечения, таковым не являлся. Сейчас из инстаграма Кати удалены все упоминания о лечении золгенсмой, семья судится с государственным фондом "Круг добра" за рисдиплам.
И тут появился Элевидис.
И вместе с ним - сбор на чудо для ребенка 7 лет из Тюмени, которому поставили диагноз только этим летом. Логика «пренебречь, собираем» сработала и тут. Про странности этого сбора - отсутствие документов, отчетов, «плавающие» суммы, использование ребенка в видеороликах, угрозы другим родителям и скептикам я уже писала в статье: 396 млн руб. за чудо .
Статья эта вышла в начале декабря. В конце декабря компания Sarepta Therapeutics, производитель Элевидиса, отправила дополнительные данные по эффективности применения препарата в разных возрастных группах в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (Food and Drug Administration, FDA), чтобы подтвердить клиническую эффективность препарата и расширить возрастные рамки его применения на детей 6-7 лет. Если для Золгенсмы критерием эффективности были выживаемость, самостоятельное дыхание, возможность сидеть и ходить, то для Элевидиса производитель выбрал менее очевидную амбулаторную оценку по системе North Star (NSAA). Клиническое исследование показало: улучшение по этой системе оказалось статистически незначимым, особенно в группе пациентов от 6-7 лет. Но у Sarepta была цель: объяснить национальному регулятору, почему он должен одобрить препарат, несмотря на то, что не не показал заявленной производителем эффективности в реальной жизни. Для этого Sarepta показала отчет по другому двигательному тесту, который дал столь нужную положительную динамику.
Одновременно в сторонних публикациях об Элевидисе вдруг начали появляться замечания, что улучшения по тесту NSAA зависят в первую очередь от стараний семьи и способности родителей мотивировать ребенка на работу над собой. Действительно, если биохимические показатели пациента изменились, а фактических улучшений нет, надо же это как-то объяснить. Так что сейчас родительское сообщество пациентов с миодистрофией Дюшенна замерло в ожидании: будут ли сняты ограничения на применение Элевидиса для детей 4-5 лет или все-таки надзорные органы оставят прежними возрастные рамки применения. Для любящих цифры, факты, графики рекомендую к прочтению статью «Элевидис»: генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна.
Ну а теперь возвращается к сбору. Что же с ним не так? Прежде всего, логика: отец ребенка продолжает утверждать, что один укол позволит его ребенку выздороветь. Именно выздороветь - при том, что мальчику уже 7 лет. Отец самостоятельно выбирает дозировку гормональных препаратов ребенку, пытается консультироваться с иностранными родителями больных детей в социальных сетях, утверждает, что лечащий врач ребенка находится за границей и дает ему советы по лечению дистанционно, по телефону из Америки. Никаких дополнительных документов в сборе, подтверждений о враче и легитимности советов по лечению так и не появилось. Со слов отца, на данный момент он с ребенком находится где-то за границей и чего-то ждет. (статья была написана в конце января, на тот момент, как позже подтвердил отец, он находился в ОАЭ, сейчас в сборе есть некие документы из клиники)
Он удалил сохраненные эфиры в запрещенной социальной сети и проводит их теперь без сохранения. К оскорблениям в мой адрес, адрес участников паблика БНК, российских врачей и других родителей детей с МДД, якобы плохо борющихся за своих малюток, он добавил насмешки над жертвователями. То есть людьми, которые, узнав о его беде, откликнулись сами, обратились к друзьям и коллегам с призывом помочь. Но почему? А просто люди посмотрели на поведение отца, почитали о препарате и перспективах его применения и разочаровались в сборе. Нимало не стесняясь, одну из этих женщин молодой мужчина повадился называть «котлетой» - видимо, в качестве благодарности за доброту, сделанные переводы и распространение информации о сборе.
Фонд «Важные люди» открыл-таки сбор на Элевидис для ребенка, хотя до этого отец успел рассказать в своем эфире, что якобы фонд хотел получить от него 20% от уже собранной суммы, и поэтому он сам отказался от сотрудничества. Что ж, похоже, договорились. Кстати, если зайти на сайт фонда, открыть страницу ребенка, потом нажать на кнопочку "помочь", можно обнаружить, что по умолчанию предлагается делать безадресное пожертвование на уставные цели фонда. Именно это написано в публичной оферте. И, значит, по закону фонд может оставить себе 20% на административные цели. Это безадресный перевод.
Наблюдая за этим сбором, я не могу отделаться от ощущения, что перед нами старая добрая схема, обкатанная сетевыми сборщиками в 2021-2022 годах. Открывается сбор на Золгенсму, собирается значительная часть заявленной к сбору суммы, после чего лекарство закупает государственный фонд «Круг добра». Учитывая, насколько давит родительское сообщество на FDA, коммерческие интересы компании, можно предполагать, что возрастные рамки применения Элевидиса будут в той или иной степени расширены. В России 11-летний ребенок с МДД обратился непосредственно к Владимиру Путину с просьбой о включении препарата в список лекарств, которые закупает государственный фонд «Круг добра». Если сборщики на чудо немного подождут (а спешить им некуда, «закон Трампа», который я упоминала в своей статье, в случае этого ребенка по ряду причин не применим), то они вполне могут дождаться, что Элевидис закупит государство, и все собранное останется им. Или они могут ввести препарат в коммерческой клинике в ОАЭ, например. Или вообще, по примеру семьи ребенка со СМА, просто передумать. Впрочем, в последнем случае можно пойти по самому простому пути: сказать, что лекарство ввели за рубежом, и ничего не делать. Все равно проверить, лечили ребенка или нет, невозможно из-за медицинской тайны. Ни производитель, ни клиника в ОАЭ не ответят на запросы кого бы то ни было, кроме законного представителя ребенка.
Сейчас, в марте 2024, сбор начали продвигать в ФБ. Занимается этим в первую очередь иногент Ройзман. Он утверждает, что отец регурярно и подробно отчитывается по сбору, но почему-то никак не может дать ссылку на этот самый подробный и прозрачный отчет. Сам же отец в своих комментариях называет всех, задающих вопросы, "детоубийцами из БНК", распространяет ссылку с моими пресональными данными и призывами избить меня и травануть мою собаку. Наверное, это на его взгляд должно доказывать прозрачность сбора и заменить отсутствующие отчеты.
Это не первые угрозы в этой истории. Никита Тропынин уже успел рассказать, как некие анонимные участники СВО выследили некую анонимную женщину, пишущую в паблике "Благотворительность на костях" нечто, не нравящеся отцу, и предложили прямо сейчас, на глазах ребенка, "бахнуть" ее об угол дома. И мужа ее головой в унитаз сунуть, а то чего он за женой не следит-то? Посмотреть видео можно тут. Не могу не отметить, что сочетание иногентов, вписавшися за ребенка, якобы брошенного государством, и "друзяшек с СВО", якобы готовых за Тропынина получить срок, смотрится очень убойно.
И не могу не напомнить о двух вещах. Первое. Сам Ройзман обещал подробно отчитаться, куда пойдут деньги, собранные на золгенсму для Угрехелидзе и Каткова. Обоим этим мальчикам в итоге золгенсма была закуплена "Кругом добра". На обоих этих детей в фонде Ройзмана было собрано более 100 миллионов на каждого. Что ж, обещанного три года ждут, а с 2022, когда дети получили золгенсму, прошло только два. Второе. Схема со сбором на реквизиты родителей с последующим переводом средств в фонд превращает в жертвователей родителей, а не тех, кто реально хотел помочь ребенку. И фонд с чистой совестью может предлагать частным жертвователям на вопрос о судьбе пожертвований отсосать, отлизать и поесть любимого продукта Ройзмана, а именно говнеца на лопате. Юридически отношений между ними нет.
А, и раз уж это пост. В ФБ меня, увы, больше нет.
Если что - ищите в Телеге - Pudgik Gratti. Токсичная благотворительность А припасть к отрывкам из удаленных видеоэфиров можно в паблике БНК
Но все остальное, касающееся сбора и препарата, по-прежнему актуально.
Сбор года, вспоминая 2023
В первой части мы вместе с читателями искали надежду, во второй - сопереживали тревожным родителям и радовались их финансовому успеху, а в этой вернемся к истории самого крупного сбора в истории российской благотворительности.
Минувший год запомнится рекордом суммы сбора, когда-либо заявленной в России. С 2020 ее уверенно держали сборы на лечение Золгенсмой - 2 млн долларов. Но в 2023 на рынок вышло лекарство стоимостью 3,2 миллиона долларов, предназначенное для лечения миодистрофии Дюшенна (МДД). И вскоре был объявлен сбор сперва на 396 млн рублей, а потом и на все 400.
Для начала немного о препарате. Элевидис был зарегистрирован по ускоренной процедуре в конце июня 2023 года. Его целевая аудитория - дети с МДД в возрасте 4-5 лет. На препарат возлагали и возлагают большие надежды, но его нельзя считать панацеей. Впрочем, это справедливо практически для любого патогенетического препарата. Любой из них, даже научное чудо, в реальной жизни имеет свои ограничения по применению, ожиданиям, побочкам. Та же Золгенсма показывает хорошие результаты, если ее используют для лечения диагностированных детей со СМА до появления клинических симптомов. В таком случае она позволяет им в целом развиваться близко к норме. А вот детям со СМА 1 типа, наиболее тяжелого, Золгенсма дает возможность прожить дольше, предотвратить неизбежную их гибель в младшем дошкольном возрасте.
С МДД так не получается. Спинальную мышечную атрофию можно обнаружить на неонатальном скрининге, который проводят всем новорожденным в роддомах. А вот выявить таким образом миодистрофию Дюшенна невозможно. Также есть сложности и нюансы с самим лечением. У Русфонда есть подробная, проясняющая детали статья об ожиданиях и проблемах с Элевидисом в июле 2023: Вишенка на торте
Но сетевые сборщики никогда не принимали во внимание тревоги фармацевтического и врачебного сообщества, обсуждения ожиданий и ограничений. У них своя логика. Так, сборы 2020-2023 на Золгенсму велись под обещания, что один-единственный укол вылечит ребенка на любой стадии заболевания. И робкие попытки объяснить, что это принципиально невозможно, приводили к истерикам и обвинениям скептиков в фашизме и нежелании спасать детей.
* примечание из марта 2024. Папа Кати Р., первой российской девочки, получившей золгенсму в 2019 году, признался в сетевой беседе, что врал об эффективности Золгенсмы все эти годы, чтобы не срывать сборы других детей. На его дочь золгенсма оказала меньшее влияние, чем ожидала семья, так что уже в середине 2020 семья обратилась за терапией рисдипламом. То есть ребенок, которого все эти годы приводили как пример успешного успеха лечения, таковым не являлся. Сейчас из инстаграма Кати удалены все упоминания о лечении золгенсмой, семья судится с государственным фондом "Круг добра" за рисдиплам.
И тут появился Элевидис.
И вместе с ним - сбор на чудо для ребенка 7 лет из Тюмени, которому поставили диагноз только этим летом. Логика «пренебречь, собираем» сработала и тут. Про странности этого сбора - отсутствие документов, отчетов, «плавающие» суммы, использование ребенка в видеороликах, угрозы другим родителям и скептикам я уже писала в статье: 396 млн руб. за чудо .
Статья эта вышла в начале декабря. В конце декабря компания Sarepta Therapeutics, производитель Элевидиса, отправила дополнительные данные по эффективности применения препарата в разных возрастных группах в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (Food and Drug Administration, FDA), чтобы подтвердить клиническую эффективность препарата и расширить возрастные рамки его применения на детей 6-7 лет. Если для Золгенсмы критерием эффективности были выживаемость, самостоятельное дыхание, возможность сидеть и ходить, то для Элевидиса производитель выбрал менее очевидную амбулаторную оценку по системе North Star (NSAA). Клиническое исследование показало: улучшение по этой системе оказалось статистически незначимым, особенно в группе пациентов от 6-7 лет. Но у Sarepta была цель: объяснить национальному регулятору, почему он должен одобрить препарат, несмотря на то, что не не показал заявленной производителем эффективности в реальной жизни. Для этого Sarepta показала отчет по другому двигательному тесту, который дал столь нужную положительную динамику.
Одновременно в сторонних публикациях об Элевидисе вдруг начали появляться замечания, что улучшения по тесту NSAA зависят в первую очередь от стараний семьи и способности родителей мотивировать ребенка на работу над собой. Действительно, если биохимические показатели пациента изменились, а фактических улучшений нет, надо же это как-то объяснить. Так что сейчас родительское сообщество пациентов с миодистрофией Дюшенна замерло в ожидании: будут ли сняты ограничения на применение Элевидиса для детей 4-5 лет или все-таки надзорные органы оставят прежними возрастные рамки применения. Для любящих цифры, факты, графики рекомендую к прочтению статью «Элевидис»: генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна.
Ну а теперь возвращается к сбору. Что же с ним не так? Прежде всего, логика: отец ребенка продолжает утверждать, что один укол позволит его ребенку выздороветь. Именно выздороветь - при том, что мальчику уже 7 лет. Отец самостоятельно выбирает дозировку гормональных препаратов ребенку, пытается консультироваться с иностранными родителями больных детей в социальных сетях, утверждает, что лечащий врач ребенка находится за границей и дает ему советы по лечению дистанционно, по телефону из Америки. Никаких дополнительных документов в сборе, подтверждений о враче и легитимности советов по лечению так и не появилось. Со слов отца, на данный момент он с ребенком находится где-то за границей и чего-то ждет. (статья была написана в конце января, на тот момент, как позже подтвердил отец, он находился в ОАЭ, сейчас в сборе есть некие документы из клиники)
Он удалил сохраненные эфиры в запрещенной социальной сети и проводит их теперь без сохранения. К оскорблениям в мой адрес, адрес участников паблика БНК, российских врачей и других родителей детей с МДД, якобы плохо борющихся за своих малюток, он добавил насмешки над жертвователями. То есть людьми, которые, узнав о его беде, откликнулись сами, обратились к друзьям и коллегам с призывом помочь. Но почему? А просто люди посмотрели на поведение отца, почитали о препарате и перспективах его применения и разочаровались в сборе. Нимало не стесняясь, одну из этих женщин молодой мужчина повадился называть «котлетой» - видимо, в качестве благодарности за доброту, сделанные переводы и распространение информации о сборе.
Фонд «Важные люди» открыл-таки сбор на Элевидис для ребенка, хотя до этого отец успел рассказать в своем эфире, что якобы фонд хотел получить от него 20% от уже собранной суммы, и поэтому он сам отказался от сотрудничества. Что ж, похоже, договорились. Кстати, если зайти на сайт фонда, открыть страницу ребенка, потом нажать на кнопочку "помочь", можно обнаружить, что по умолчанию предлагается делать безадресное пожертвование на уставные цели фонда. Именно это написано в публичной оферте. И, значит, по закону фонд может оставить себе 20% на административные цели. Это безадресный перевод.
Наблюдая за этим сбором, я не могу отделаться от ощущения, что перед нами старая добрая схема, обкатанная сетевыми сборщиками в 2021-2022 годах. Открывается сбор на Золгенсму, собирается значительная часть заявленной к сбору суммы, после чего лекарство закупает государственный фонд «Круг добра». Учитывая, насколько давит родительское сообщество на FDA, коммерческие интересы компании, можно предполагать, что возрастные рамки применения Элевидиса будут в той или иной степени расширены. В России 11-летний ребенок с МДД обратился непосредственно к Владимиру Путину с просьбой о включении препарата в список лекарств, которые закупает государственный фонд «Круг добра». Если сборщики на чудо немного подождут (а спешить им некуда, «закон Трампа», который я упоминала в своей статье, в случае этого ребенка по ряду причин не применим), то они вполне могут дождаться, что Элевидис закупит государство, и все собранное останется им. Или они могут ввести препарат в коммерческой клинике в ОАЭ, например. Или вообще, по примеру семьи ребенка со СМА, просто передумать. Впрочем, в последнем случае можно пойти по самому простому пути: сказать, что лекарство ввели за рубежом, и ничего не делать. Все равно проверить, лечили ребенка или нет, невозможно из-за медицинской тайны. Ни производитель, ни клиника в ОАЭ не ответят на запросы кого бы то ни было, кроме законного представителя ребенка.
Сейчас, в марте 2024, сбор начали продвигать в ФБ. Занимается этим в первую очередь иногент Ройзман. Он утверждает, что отец регурярно и подробно отчитывается по сбору, но почему-то никак не может дать ссылку на этот самый подробный и прозрачный отчет. Сам же отец в своих комментариях называет всех, задающих вопросы, "детоубийцами из БНК", распространяет ссылку с моими пресональными данными и призывами избить меня и травануть мою собаку. Наверное, это на его взгляд должно доказывать прозрачность сбора и заменить отсутствующие отчеты.
Это не первые угрозы в этой истории. Никита Тропынин уже успел рассказать, как некие анонимные участники СВО выследили некую анонимную женщину, пишущую в паблике "Благотворительность на костях" нечто, не нравящеся отцу, и предложили прямо сейчас, на глазах ребенка, "бахнуть" ее об угол дома. И мужа ее головой в унитаз сунуть, а то чего он за женой не следит-то? Посмотреть видео можно тут. Не могу не отметить, что сочетание иногентов, вписавшися за ребенка, якобы брошенного государством, и "друзяшек с СВО", якобы готовых за Тропынина получить срок, смотрится очень убойно.
И не могу не напомнить о двух вещах. Первое. Сам Ройзман обещал подробно отчитаться, куда пойдут деньги, собранные на золгенсму для Угрехелидзе и Каткова. Обоим этим мальчикам в итоге золгенсма была закуплена "Кругом добра". На обоих этих детей в фонде Ройзмана было собрано более 100 миллионов на каждого. Что ж, обещанного три года ждут, а с 2022, когда дети получили золгенсму, прошло только два. Второе. Схема со сбором на реквизиты родителей с последующим переводом средств в фонд превращает в жертвователей родителей, а не тех, кто реально хотел помочь ребенку. И фонд с чистой совестью может предлагать частным жертвователям на вопрос о судьбе пожертвований отсосать, отлизать и поесть любимого продукта Ройзмана, а именно говнеца на лопате. Юридически отношений между ними нет.
А, и раз уж это пост. В ФБ меня, увы, больше нет.
Если что - ищите в Телеге - Pudgik Gratti. Токсичная благотворительность А припасть к отрывкам из удаленных видеоэфиров можно в паблике БНК