Оригинальный российский препарат для лечения болезни Бехтерева
МЗ РФ зарегистрировал разработанный в России препарат для лечения болезни Бехтерева. Его международное непатентованное наименование сенипрутуг/seniprutug (торговое название - Трибувиа). Препарат оригинальный, причем, по механизму действия это «первенец», возможно, дающий начало новой группе препаратов для лечения аутоиммунных заболеваний. Около 5 ( Read more... )
Я бы сказал, что обычно совсем не так, как объяняла врач...
Как "так" в нескольких словах не объяснишь. Попробую донести суть:
«Вектор созревания» клинического испытания (КИ) терапевтического препарата - постепенное увеличение числа участников и расширения критериев включение в испытание. Начинается с проверки безопасности на относительно небольшим числе здоровых добровольцев (десятки). Если проблем нет, безопасность проверяют на больных той болезнью против которой экспериментальный препарат направлен, как правило, не самых тяжёлых. Обычно этот этап обозначают, как Фаза 1.
Если все идёт хорошо (побочки в пределах допустимого и, если сильно повезён, есть намёк на клиническую эффективность), количество участников испытания увеличивают и возможно расширение критериев включения в КИ. Этот этап обозначают как Фаза 2. Во время этой фазы продолжается оценка безопасности и накапливаются предварительные данные для оценки клинической эффективности, по сравнению с группой сравнения (контролем). Количество участников Фазы 2 в разы больше, чем в Фазе 1.
Если всё идет без серьёзных проблем, количество участников КИ значительно увеличивают (сотни, иногда тысячи). Этот этап обозначают, как фаза 3. Во время Фазы 3 продолжается оценка безопасности (могут «вылезти» относительно редкие побочки) и оценивается клиническая эффективность в КИ (efficacy). После завершения фазы 3, которое может быть и досрочным (оптимистический вариант - экспериментальный препарат очевидным образом выигрывает у плацебо/стандартной терапии), материалы КИ подаются фармрегулятору, который разрешает (в РФ - регистрирует) или не разрешает использование препарата в практике. Пессимистический вариант - разработчики препарата признают неудачу и заявку фармрегулятору не подают и, либо вообще отказываются от разработки данного препарата, либо начинают поиск других возможностей для его применения. В любом случае, результаты КИ, независимо от того каков их исход, положительный или отрицательный, должны быть опубликованы.
После получения разрешения препарат перестает быть экспериментальным и, в принципе, в рамках утверждённых фармрегулятором показаний/противопоказаний, его может легально назначить любой лицензированный врач в соответсвующей юрисдикции. Это означает, что количество пациентов, принимающих препарат резко возрастает (порой в тысячи/десятки тысяч раз). При этом могут «вылезти» очень редки, но и очень опасные побочки (так бывало, и не раз). Кроме этого, эффективность препарата в условиях реального использования (effectiveness) не всегда совпадает c efficacy (эффективность в КИ). Поэтому, особенно в первые годы массового использования препарата, важен фармнадзор (post-approval surveillance) за его безопасностью и эффективностью. Иными словами, темы безопасность и эффективность не закрываются ни на одной из фаз КИ, ни после завершения КИ. По крайней мере, так правильно. Но, разумеется, степень неопределённости оценок безопасности и эффективности препарата уменьшается по мере прогресса КИ и в первые месяцы/годы его массового использования в практике.
Это, вкратце, как должно. Увы, в реальности не всегда соблюдается…
Reply
Reply
Leave a comment