О станках
Патисиран, первое лекарство разработанное Alnylam Pharmaceuticals на основе технологии RNAi, получило разрешение FDA в прошлую пятницу. Это oчень важное событие в фармацевтическом мире, особенно учитывая тот факт, что с момента первого открытия RNAi в 1998м году, до Нобеля Файр и Мелло в 2006м году, и до настоящего момента прошло всего лишь 20 лет. Срок в 20 лет - ничтожно мал, несмотря на то, что данная статья в Nature как бы намекает на то, что с 1998го года весь научный мир только и постукивал пальцами в ожидании, застыв на низком старте.
Как оказалось, главной проблемой при разработке лекарства, основанного на RNAi, было не идентификация последовательности РНК, которая ингибировала бы нужный белок (что возможно осуществить хоть и муторным, но вполне простым и известным науке методом). Главной проблемой было понять, каким образом можно защитить введенную в кровь молекулу РНК от деградации нуклеазами и прочими врагами всего живого и доставить эту молекулу в первозданном виде в нужное место в организме. Для защиты молекул РНК от деградации Alnylam использовал множество химических модификаций в основаниях и в сахарофосфатной цепочке, которые присуствовали в этих молекулах в соответствии со строго определёнными схемами и которые делали эти молекулы резистентными к нуклеазам. Для дальнейшей защиты молекул РНК применялись липосомы, которые, после введения в организм, концентрировались в печени и в почках. Таким образом, технология Alnylam дала возможность применять RNAi против болезней, которые требовали ингибирования определённых белков именно в печени или в почках. Например, Патисиран будет применяться против болезни под названием амилоидоз, при которой производятся излишние количества белка transthyretin в печени.
Вообщем, жить стало лучше, жить стало веселее. Теперь только нужно дождаться, когда же технология CRISPR, о которой уже так долго говорят большевики, произведёт плоды.
https://www.nature.com/articles/d41586-018-05867-7
Как оказалось, главной проблемой при разработке лекарства, основанного на RNAi, было не идентификация последовательности РНК, которая ингибировала бы нужный белок (что возможно осуществить хоть и муторным, но вполне простым и известным науке методом). Главной проблемой было понять, каким образом можно защитить введенную в кровь молекулу РНК от деградации нуклеазами и прочими врагами всего живого и доставить эту молекулу в первозданном виде в нужное место в организме. Для защиты молекул РНК от деградации Alnylam использовал множество химических модификаций в основаниях и в сахарофосфатной цепочке, которые присуствовали в этих молекулах в соответствии со строго определёнными схемами и которые делали эти молекулы резистентными к нуклеазам. Для дальнейшей защиты молекул РНК применялись липосомы, которые, после введения в организм, концентрировались в печени и в почках. Таким образом, технология Alnylam дала возможность применять RNAi против болезней, которые требовали ингибирования определённых белков именно в печени или в почках. Например, Патисиран будет применяться против болезни под названием амилоидоз, при которой производятся излишние количества белка transthyretin в печени.
Вообщем, жить стало лучше, жить стало веселее. Теперь только нужно дождаться, когда же технология CRISPR, о которой уже так долго говорят большевики, произведёт плоды.
https://www.nature.com/articles/d41586-018-05867-7