Генная терапия восстановила слух у всех детей с врожденной глухотой
Ученые из Китая и США представили результаты пилотных клинических исследований генной терапии для лечения наследственной формы глухоты, которая сегодня не поддается лечению. В результате у всех детей улучшились показатели восприятия речи. Некоторых участников даже заметили танцующими под музыку.
Новую генную терапию протестировали в Китае у пяти детей с наследственной формой глухоты на оба уха. По статистике, около 60% детской глухоты вызвано генетическими причинами. Всего в мире живет около 430 млн человек с инвалидирующей тугоухостью, из которых около 26 млн с врожденной глухотой.
С помощью вирусного вектора участникам ввели функционирующие копии гена OTOF, в котором наблюдались мутации. Лечение привело к восстановлению слуха на оба уха с резким улучшением восприятия речи и локализации звука, сообщается на сайте Медицинского госпиталя Бригам.
У двоих участников улучшения были настолько значительными, что они приобрели способность ценить музыку - их заметили танцующими. Как известно, восприятие таких звуков требует более сложных слуховых сигналов.
«Наши результаты подтверждают эффективность лечения и доказывают возможности генной терапии при наследственной потере слуха», - прокомментировал соавтор работы Илай Шу из Шанхайского университета Фудань.
В настоящее время ученые готовят следующий этап клинических исследований. Они также намерены информировать о долгосрочных результатах - улучшениях у детей в течение следующих месяцев
https://hightech.plus/2024/06/07/gennaya-terapiya-vosstanovila-sluh-u-vseh-detei-s-vrozhdennoi-gluhotoi Генная терапия восстанавливает повреждения межпозвоночных дисков
Ученые представили результаты доклинических исследований нового лечения, которое основано на доставке определенных молекулярных компонентов к поврежденной ткани для ее восстановления. Эксперименты показали многообещающие результаты в регенерации ткани дисков, а также снижение болевых симптомов.
Дегенерация межпозвоночных дисков остается серьезной проблемой для людей среднего и пожилого возраста. Считается, что около 40% случаев боли в пояснице вызваны именно износом дисков. Сегодня у врачей нет эффективных инструментов для восстановления ткани межпозвоночного диска, поэтому ученые искали способы для решения этой проблемы.
Ученые из Университета штата Огайо стали работать с внеклеточными везикулами, выделяемыми клетками различных тканей в кровоток и другие биологические жидкости. Они использовали донорские клетки и модифицировали их таким образом, чтобы выделяемые везикулы несли внутри себя белок FOXF1, который очень важен для роста и развития тканей.
Лечение протестировали на моделях мышей с дегенерацией дисков, развившейся в результате травмы. Отмечено множество улучшений: поврежденная ткань показала признаки регенерации, включая выработку необходимых белков для повышения гибкости и устойчивости к нагрузкам. Одновременно с этим снизился уровень боли.
Авторы планируют, что лечение должно стать однократным. «Поврежденная клетка переходит в более здоровое состояние и обычно это преобразование не является временным», - прокомментировали они. Безопасность подхода объясняется тем, что нагруженные инструкциями внеклеточные везикулы не несут риска возникновения нежелательного иммунного ответа.
Впереди серия доклинических экспериментов на моделях старых мышей, которые должны подтвердить эффективность терапии с возрастом. В перспективе лечение должно заменить регулярный прием опиоидов.
https://hightech.plus/2024/05/17/gennaya-terapiya-vosstanavlivaet-povrezhdeniya-mezhpozvonochnih-diskov Клеточная иммунотерапия вылечила астму за один укол
Китайские ученые представили результаты доклинических экспериментов по тестированию клеточной терапии против астмы. Оказалось, что всего за одно введение удается обеспечить долгосрочную защиту от симптомов воспаления. В перспективе иммунотерапию планируют также использовать для лечения аллергии, атопического дерматита, обструктивной болезни легких и других связанных с воспалением заболеваний.
Об успехах применения иммунотерапии против астмы сообщает South China Morning Post. Лечение представляет собой воздействие модифицированных Т-клеток на группу цитокинов, которые участвуют в реакции воспаления организма, однако при чрезмерной активности приводят к хроническому воспалению.
Эксперименты на моделях мышей показали, что одной инъекции клеток достаточно для устойчивого подавления воспаления, а также снижения симптомов астмы. Эффект от лечения сохранялся более года.
Пока ученые намерены продолжить исследования в отношении астмы, однако в будущем иммунотерапию также планируется использовать для лечения аллергии, атопического дерматита, обструктивной болезни легких и других заболеваний, для которых характерно хроническое воспаление.
Сегодня с астмой живут более 300 млн человек, которые вынуждены пожизненно полагаться на препараты для контроля симптомов. Однократное лечение с длительной ремиссией может принципиально изменить качество жизни людей.
https://hightech.plus/2024/06/04/kletochnaya-immunoterapiya-vilechila-astmu-za-odin-ukol Иммунотерапия излечила 100% пациентов с раком прямой кишки
Ученые из США представили результаты второй фазы клинических исследований препарата, который без какой-либо вспомогательной терапии приводил к полной стойкой ремиссии. Сегодня пациентам с раком прямой кишки в первую очередь назначается токсичная лучевая и химиотерапия, однако вскоре ситуация может измениться.
Препарат достарлимаб (dostarlimab-gxly) представляет собой моноклональное антитело, блокирующее рецептор PD-1, пишет New Atlas. В результате происходит активация Т-клеток, атакующих опухоль. В этом году достарлимаб под торговой маркой Джемперли одобрили в качестве вспомогательной терапии рака эндометрия, поэтому теперь ученые продолжают тестировать препарат в отношении других типов опухолей.
В исследовании приняли участие 42 пациента с раком прямой кишки, которые получили достарлимаб в качестве монотерапии. Лечение привело к 100% стойкой полной ремиссии, которая длится уже более двух лет. Примечательно, что у добровольцев отмечены только легкие и умеренные побочные эффекты, что соответствует высокому профилю безопасности.
«Это многообещающий вариант лечения первой очереди, исключающий необходимость химиотерапии и лучевой терапии», - подчеркнули авторы. В настоящее время они продолжают тестировать достарлимаб против колоректального рака и других типов опухолей.
https://hightech.plus/2024/06/06/immunoterapiya-izlechila-100-pacientov-s-rakom-pryamoi-kishki