Генетическая инженерия в виде крема
Ну понятно. Конечно, в виде крема тоже может быть.
Помните, после открытия CRISPR, мы мечтали в 2015 про Стакан Воды.
Вылечивание неизлечимых раков стаканом воды. Человек выпивает стакан чего-то, по цвету, вкусу и запаху напоминающего простую воду, чувствует усталость, подъём температуры, ложиться спать пораньше. А утром неизлечимый рак начал таять в его теле. Огромное, радикальное улучшение к концу следующего дня. Через неделю здоров.
..Не стало человечество инвестировать в это. Кому это нужно вообще. То ли дело криптовалюты. Или NFTs - в нежных пастельных тонах. Тут инвесторы гурьбой: "чтоб было весело и не надо было ни о чем думать".
но все-таки излечивание язв, которые не заживали десятилетиями - это так великолепно.
У них один из генов для изготовления коллагена, COL7A1, с дефектом, что приводит к заболеванию Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). Язвы не заживающие. Одна из загадок человеческого тела, что такие люди вообще способны жить, что не все тело у них покрыто одной огромной язвой, только в некоторых выделенных местах. Но десятилетиями не заживают эти язвы.
Крем содержит аденовирус, неспособный размножаться, но способный доставить работающую копию COL7A1. У 71% пациентов (это было Клиническое Испытании III стадии. Double blind, все как положено) полное излечение. 67% обработанных язв исчезли и не вернулись через 6 месяцев после окончания курса.
Тут, к сожалению, хочется прервать выстрелы шампанского неприличным вопросом.
А почему только 71% вылечился? О, well, ну как всегда - эффективность вектора доставки. А сколько миллиардов долларов США сейчас вкладывают в разработку векторов доставки? Ноль целых и столько же десятых?? Ну да. Это же не прикольные NFTюшечки.
* * * *
Придется, видимо, какое-то еще время подождать того самого Стакана Воды.
Хотя, абсолютно никаких сомнений, что всё будет, у меня нет.
1. Topical Gene Therapy for Epidermolysis Bullosa
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMe2213203
Помните, после открытия CRISPR, мы мечтали в 2015 про Стакан Воды.
Вылечивание неизлечимых раков стаканом воды. Человек выпивает стакан чего-то, по цвету, вкусу и запаху напоминающего простую воду, чувствует усталость, подъём температуры, ложиться спать пораньше. А утром неизлечимый рак начал таять в его теле. Огромное, радикальное улучшение к концу следующего дня. Через неделю здоров.
..Не стало человечество инвестировать в это. Кому это нужно вообще. То ли дело криптовалюты. Или NFTs - в нежных пастельных тонах. Тут инвесторы гурьбой: "чтоб было весело и не надо было ни о чем думать".
но все-таки излечивание язв, которые не заживали десятилетиями - это так великолепно.
У них один из генов для изготовления коллагена, COL7A1, с дефектом, что приводит к заболеванию Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). Язвы не заживающие. Одна из загадок человеческого тела, что такие люди вообще способны жить, что не все тело у них покрыто одной огромной язвой, только в некоторых выделенных местах. Но десятилетиями не заживают эти язвы.
Крем содержит аденовирус, неспособный размножаться, но способный доставить работающую копию COL7A1. У 71% пациентов (это было Клиническое Испытании III стадии. Double blind, все как положено) полное излечение. 67% обработанных язв исчезли и не вернулись через 6 месяцев после окончания курса.
Тут, к сожалению, хочется прервать выстрелы шампанского неприличным вопросом.
А почему только 71% вылечился? О, well, ну как всегда - эффективность вектора доставки. А сколько миллиардов долларов США сейчас вкладывают в разработку векторов доставки? Ноль целых и столько же десятых?? Ну да. Это же не прикольные NFTюшечки.
* * * *
Придется, видимо, какое-то еще время подождать того самого Стакана Воды.
Хотя, абсолютно никаких сомнений, что всё будет, у меня нет.
1. Topical Gene Therapy for Epidermolysis Bullosa
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMe2213203