Поехали.. первый раз внутри человека
Маленький пост.
CRISPR-редактирование состоялось в первом пациенте.
Это не первое CRISPR-редактирование человеческих генов. [Кстати, в других, параллельных испытаниях, в частности, по серповидно-клеточной анемии, совершенно изумительные результаты уже достигнуты.] И это не первая попытка генной инженерии внутри человека.
Но это абсолютно первый раз, когда что-то столь могучее и точное, как CRISPR сделано без извлечения клеток. А прямо путем доставки CRISPR инструментария вовнутрь, чтобы всё чинить прямо там, на месте. Не всякие же клетки легко так извлекать, как клетки крови.
* * * *
Экспериментальное лечение врожденного дефекта (Leber congenital amaurosis), который приводит к полной слепоте. Проводит эксперимент Harvard University; слепых пациентов наблюдает Casey Eye Institute in Portland; CRISPR машинки от компании EDITAS; a безвредный вирус для доставки в сетчатку глаза от ирландской компании Allergan.
* * * *
"Все мы мечтаем, что может наступить время, когда мы сможем применить этот подход к тысячам заболеваний", - сказал по этому случаю директор NIH Коллинз -"Это первый раз, когда это испытывают на человеке. И это дает нам надежду, что мы сможем распространить это на множество других болезней - если сработает и будет безопасно".
"Поехали.." - как сказал в похожем случае другой первый испытатель. И это Поехали.. может стать круче того.
Материалы:
1. In A 1st, Scientists Use Revolutionary Gene-Editing Tool To Edit Inside A Patient
https://www.npr.org/sections/health-shots/2020/03/04/811461486/in-a-1st-scientists-use-revolutionary-gene-editing-tool-to-edit-inside-a-patient
меня в ленту Оглавление и помощь - здесь