Как я пропустила эту новость! Еще 23 декабря стало известным. Теперь существует действенное и одобренное лекарство! Мои эмоции не поддаются осознанию)))) Просто я ждала этот препарат лет через 5 наверное. Наблюдаю за тестированиями подобных редких заболеваний, как в ступе воду толкут второй год... И вдруг, на тебе! Не через 5 лет, а уже сейчас. Теперь жду дальнейшие развитие событий, где чего и как...
...
FDA одобрило препарат Spinraza американских биотехнологических компаний Biogen Idec и Ionis Pharmaceuticals для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых, сообщает FirstWordPharma.
Spinraza является первым препаратом, одобренным для лечения СМА в США.
Безопасность и эффективность данного лекарственного средства была доказана клиническими исследованиями, в которых приняли участие более 170 человек. В ходе исследований было продемонстрировано улучшение двигательной функции у пациентов, получавших терапию Spinraza, по сравнению с больными, которые не принимали препарат.
Компания пока не объявила цену на лекарственное средство, однако, по оценкам аналитиков, годовой объем продаж Spinraza может составить 2 млрд долл.
Данный препарат уже получил статус приоритетного рассмотрения, статус ускоренного рассмотрения и статус орфанного препарата.
Источник:
http://www.pharmvestnik.ru/publs/lenta/v-mire/fda-odobrilo-spinraza-dlja-lechenija-spinaljnoj-myshechnoj-atrofii.html