И немного про работу
Эх, жаль, не могу открыто поделиться прекрасными историями пациентов, ну, да ладно. Ограничусь просто прекрасным фактом: одобрен первый в мире препарат для генной терапии против гемофилии А.
И это объективно круто. Теперь, вместо дорогостоящих инъекций, вызывающих со временем привыкание, то бишь невосприимчивость к лечению, нужна всего одна инфузия с вирусным вектором. Оный прицельным брасом подгребает к печени и впрыскивает напрямую в клетки целый и невредимый ген, успешно замещающий «поломанный» у гемофиликов.
Правда есть нюансы. Во-первых, нужен всего один укол - да, но он стоит 2,5 млн баксов. Во-вторых, без побочек не обошлось. Но, ей-богу, пока они изрядно проигрывают в соревновании «лечит vs. калечит». Немного тошноты и временное повышение трансферазы вполне переживаемы под наблюдением врачей, если за это потом можно не бояться истечь кровью от ушиба, который здоровый человек не заметит. Ещё одно лично моё «в-третьих» - у использованного вектора в целом есть теоретическая возможность индуцировать гепатокарциному. Но за многие годы клинических испытаний ни с одним пациентом подобной беды не случилось. Так что FDA с чистым сердцем одобрило препарат.
А наша фирма, организовывавшая те самые испытания, отмечала победу сладкой выпечкой и винишком.
Люблю я про науку. Хотя это уже далеко не область «на острие атаки», но всё равно хорошо - прогресс.