Что такое "трансплантация костного мозга", зачем она нужна и при чем тут доноры
Почти обо всем этом я уже писала, но повторить никогда не бывает вредно. Извините, что так надолго пропала.
Трансплантация костного мозга - это метод лечения гематологических, онкологических и аутоиммунных заболеваний, при котором пациенту после проведения специальной терапии, подавляющий собственный иммунитет, вводят предварительно заготовленный костный мозг или стволовые кроветворные клетки периферической крови.
Существует два вида трансплантации костного мозга: аутологичная трансплантация и аллогенная трансплантация.
В свою очередь аллогенная трансплантация подразделяется на три подвида: cингенная трансплантация, трансплантация костного мозга от родственного здорового донора и трансплантация от совместимого неродственного донора.
Эффективность и успешность трансплантации зависит от процента тканевой совместимости донора и реципиента. Лучший вариант при лечении генетических, а также онкологических заболеваний - 100% тканевая совместимость. Но на однояйцевых близнецов, готовых стать донорами, везет не всем. Если подобрать подходящего неродственного донора не удается, делают трансплантацию с меньшей тканевой совместимостью, от родителей или детей. Такой вид трансплантаций называется гаплоидентичным.
Вообще, правильно было бы говорить не "трансплантация костного мозга", а " трансплантация гемопоэтических стволовых клеток", но ТКМ была первым примененным методом, и именно ее название чаще всего используется для описания всех трех возможных видов трансплантации.
На данный момент существует три метода трансплантации гемопоэтических стволовых клеток:
- трансплантация костного мозга (ТКМ);
- трансплантация стволовых клеток периферической крови (ТПСК);
- трансплантация пуповинной крови.
Большинство трансплантаций проводятся при помощи стволовых клеток периферической крови. Для донора это выглядит как обычная сдача компонентов крови. Он сидит несколько часов в кресле, и из одной его руки кровь забирают, пропускают через специальный аппарат, отделяющий стволовые клетки, и возвращают обратно в вену другой руки.
Почему бывает нужна пересадка костного мозга?
У пациентов с лейкозом, апластической анемией и некоторыми генетическими болезнями стволовые клетки костного мозга функционируют неправильно. Они либо продуцируют избыточное количество дефектных или незрелых клеток крови, или резко уменьшают их выработку. Дефектные или незрелые клетки крови заполняют костный мозг и кровеносные сосуды, вытесняют из кровотока нормальные клетки крови и могут распространяться в другие ткани и органы.
Для разрушения больных клеток крови и костного мозга требуются большие дозы химиотерапии и/или радиотерапии. Такое лечение повреждает не только дефектные, но и здоровые клетки, в том числе разрушает клетки костного мозга. Но если пациента не лечить или лечить менее интенсивно, то человек, скорее всего, умрет. Трансплантация костного мозга позволяет врачам заменить больной или поврежденный костный мозг пациента здоровым.
Пересадка костного мозга не дает стопроцентной гарантии, что болезнь не вернется. Она может увеличить вероятность выздоровления или удлинить период, свободный от болезни. ТКМ - риск, и большой риск. Но она дает шанс на жизнь. Чаще всего трансплантация - последний шанс победить болезнь. Выживаемость после ТКМ колеблется от 15 до 90%, в зависимости от состояния больного, от типа заболевания. Например, при апластической анемии - 90%, при иммунодефицитах - 80%, при лейкозе в ремиссии - 65%, при лейкозе не в ремиссии - 15%. ТКМ назначают, если других вариантов лечения у пациента больше не осталось. Донор, который готов поделиться с больным своими стволовыми клетками, без преувеличений спасет ему жизнь.
В 2014 году в Европе было сделано 40 829 трансплантаций, из них 15 765 - аллогенные. Четверть из них в свою очередь пришлась на гаплоидентиченые трансплантации. В большинстве случаев показаниями для ТКМ были лейкозы 11 853 (33%; 96% из них аллогенные); лимфомы; 20 802 (57%; 11% аллогенных); иные онкологические заболевания; 1458 (4%; 3% аллогенные) и незлокачественные заболевания 2203 (6%; 88% аллогенные). https://www.nature.com/articles/bmt201620
О том, что происходит в России, можно узнать из интервью генерального директора ННПЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, академика РАН, доктора медицинских наук, профессора Александра Румянцева: “В России сейчас выполняется 1-1,2 тыс. трансплантаций в год, из них детям - около 500. Поставлена задача увеличить к 2021 году число детских ТКМ до 1 тыс. в год, а нужно около 1,5 тыс. Мы делаем около 200 трансплантаций в год. В Москве еще 80 трансплантаций делает Российская детская клиническая больница. Планируется развертывание еще двух центров в столице - в НИИ детской онкологии РОНЦ и Морозовской детской горбольнице. Для Москвы этого достаточно. Надо распространять технологию в регионы.Сейчас в РФ всего шесть детских трансплантационных центров. Из них только три выполняют более 50 трансплантаций в год: две клиники в Москве и НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии имени Раисы Горбачевой в Санкт-Петербурге. Развиваются центры в Нижнем Новгороде, Екатеринбурге и Новосибирске. Началась работа по созданию центров в Орле и Красноярске. Возможно появление центра во Владивостоке.”
Нагляднее всего ситуацию с распространенностью ТКМ в России иллюстрирует карта из статьи, на которую мы ссылались выше:
Россия на этой картинке такая светлая отнюдь не потому, что население здоровое и потребность в ТКМ меньше, а потому, что возможностей существующих российских клиник для лечения всех нуждающихся недостаточно. Если мы возьмем за основу западные подходы, то по всей России в год нужно делать примерно 1-2 тыс. ТКМ детям и 6-10 тыс. взрослым.
Это учитывает оба вида трансплантации: аутологический и аллогенный. При аутологической трансплантации костный мозг или стволовые клетки берутся у самого пациента, при аллогенной донором выступает другой человек.
Чтобы определить, подойдет ли человек в качестве донора, у него берут на анализ кровь и проводят типирование - определение HLA-фенотипа, то есть набора генов, отвечающих за совместимость тканей. Самый лучший вариант для пациента, если у него есть брат или сестра с подходящим генотипом, но везет не всем, а только приблизительно четверти больных, которые нуждаются в пересадке. Тогда приходится искать донора в специальных банках данных - регистрах потенциальных доноров костного мозга.
Национальные регистры потенциальных доноров костного мозга начали создаваться еще в 80-е годы. Одним из первых был Фонд Стефана Морша в Германии. Его основали родители Стефана Морша, юноши, умершего от лейкоза, в память о сыне. Фонд Стефана Морша, наряду с еще тридцатью локальными немецкими регистрами, входит в Центральный регистр доноров костного мозга Германии. На данный момент в этом национальном регистре содержатся данные о более чем 7,5 млн потенциальных доноров. Благодаря такому количеству потенциальных доноров около 80% граждан Германии, нуждающихся в ТКМ, находят себе донора в национальном регистре.
В российском Национальном регистре доноров костного мозга имени Васи Перевощикова сейчас содержатся данные более чем 79 тысяч доноров. Для такой огромной страны, как Россия, этого недостаточно. По мнению ряда специалистов, в нашем регистре должно быть не менее 7 млн. доноров. Но, несмотря на такое незначительное количество добровольцев, из нашего регистра уже произведено 202 трансплантации костного мозга. По мнению профессора Бориса Афанасьева, директора НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии имени Р.М. Горбачевой, заслуженного врача РФ, д.м.н., профессора: “Если будет 200 тыс. потенциальных доноров в базе, у нас будет удовлетворительный регистр. Если 300 тыс. - очень хороший. А если полмиллиона, то наш регистр может быть сравним по эффективности с международным. Уже в 2016 году 18% неродственных трансплантаций мы сделали благодаря донорам нашего регистра. Уверен, этот показатель будет расти из года в год”.
Зачем нужен именно национальный регистр доноров костного мозга? Почему нельзя обойтись существующими международными?
Россия - многонациональная страна, и генетически мы очень отличаемся от наших соседей-европейцев. Шансы найти подходящего донора, скажем, для дагестанца или эвенка в международных регистрах крайне малы. И именно поэтому надо развивать наш национальный регистр. Это залог нашей безопасности и гарантия, что каждый заболевший человек получит необходимое лечение.
Сейчас шансы найти донора есть далеко не у всех. А если донора нет, то человеку не помогут никакие деньги. ТКМ не панацея, но шанс.
Как и любое неродственное донорство, донорство костного мозга анонимно, добровольно и безвозмездно. Это значит, что человек, решивший присоединиться к регистру доноров костного мозга, осознанно принимает решение помочь незнакомцу, попавшему в беду, делает это без принуждения и не ожидая материального вознаграждения.
Если вы решили присоединиться к регистру и стать потенциальным донором костного мозга, на первом этапе вы сдаете 4-9 мл крови из вены. Затем эта кровь отправится на типирование, проверку набора генов, отвечающих за совместимость тканей. Полученный результат будет занесен в базу данных регистра. Вероятность, что именно вы станете донором, крайне мала, но если это случится, то с вами свяжутся по оставленному телефону или емейлу (и потому очень важно сообщать в регистр, если вы их меняете) и спросят, хотите ли вы еще стать донором. На этом этапе многие отказываются от проведения процедуры. Человек имеет право передумать, но, получается, что огромная и дорогостоящая работа по типированию его образца крови была проведена зря. Стоимость только типирования, без доставки пробирки и сопутствующих расходов колеблется от 7 до 14 тысяч рублей. Отказ отбирает надежду на жизнь у больного, ведь другого подходящего донора может и не найтись, а гаплоидентичная пересадка не всегда возможна, при ряде заболеваний шансы на ее успешность колеблются в рамках статистической погрешности.
Если вы согласились стать донором, и ваше состояние здоровья позволяет им быть без риска и угроз для вас, то вас “активируют”, а именно пригласят в клинику. Мы процитируем рассказ донора, который прошел через эту процедуру:
“Внезапно мне позвонили из НИИ имени Р.М. Горбачевой и сказали, что есть больной, которому я могу помочь. Врачи в НИИ мне все подробно разъяснили - и сомнений не осталось. ТКМ - это пересадка гемопоэтических (кроветворных) стволовых клеток. Процедура их забора - донация - не опасна для донора.
Четыре дня перед донацией утром и вечером я делала уколы препарата, который выгоняет нужные клетки в периферическую кровь. Каждый день сдавала анализ для контроля количества этих клеток. Я работаю дома, так что ни у кого отпрашиваться не пришлось. Единственное неприятное ощущение - иногда ныла спина. Но я принимала выданные в больнице обезболивающие и вела привычный образ жизни - работала, занималась с детьми. Ежедневно созванивалась с врачами НИИ и сообщала о самочувствии. На пятый день я пришла на донацию.
Этот день я запомню на всю жизнь. Процедура длится четыре часа. Кроветворные клетки берут из венозной крови. Забирают кровь из вены на одной руке, она проходит через прибор, сепарирующий клетки, и возвращается в вену на другой руке. Поэтому обе руки заняты - на них стоят катетеры. Не можешь читать, пользоваться телефоном. Гудит сепаратор, ты как будто отрезан от всего мира. Я лежала и думала о своих проблемах. Поняла, что на самом деле у меня все хорошо. Главное - твое здоровье и здоровье близких. Важно, кто с тобой рядом. Все остальное - ерунда.” (с)
Как видите, совсем не страшно и не больно.
Уже пять лет Русфонд совместно с государственными и некоммерческими организациями, при поддержке бизнеса и волонтеров, занимается строительством Национального регистра доноров костного мозга им. Васи Перевощикова. В конце 2017 года он получил президентский грант на рекрутирование потенциальных доноров. В начале февраля акции по сдаче крови на типирование начались в Волгограде, Оренбурге и Бузулуке. Пока в этих городах желание вступить в регистр выразили всего 235 человек. До конца месяца сдать кровь на типирование можно в Москве и Перми, потом на очереди Ставрополь, Краснодар, Южно-Сахалинск и Мурманск.
Если вы хотите вступить в Национальный регистр доноров костного мозга им. Васи Перевощикова узнавайте об акциях в наших группах в социальных сетях или у координатора по донорству Евгении Лобачевой: +7 916 910 78 34, lobacheva@rdkm.ru и приходите, сдавайте кровь. И тогда, возможно, именно вы спасете чью-то жизнь.
(c) Светлана Машистова, Катерина Голубева
Трансплантация костного мозга - это метод лечения гематологических, онкологических и аутоиммунных заболеваний, при котором пациенту после проведения специальной терапии, подавляющий собственный иммунитет, вводят предварительно заготовленный костный мозг или стволовые кроветворные клетки периферической крови.
Существует два вида трансплантации костного мозга: аутологичная трансплантация и аллогенная трансплантация.
В свою очередь аллогенная трансплантация подразделяется на три подвида: cингенная трансплантация, трансплантация костного мозга от родственного здорового донора и трансплантация от совместимого неродственного донора.
Эффективность и успешность трансплантации зависит от процента тканевой совместимости донора и реципиента. Лучший вариант при лечении генетических, а также онкологических заболеваний - 100% тканевая совместимость. Но на однояйцевых близнецов, готовых стать донорами, везет не всем. Если подобрать подходящего неродственного донора не удается, делают трансплантацию с меньшей тканевой совместимостью, от родителей или детей. Такой вид трансплантаций называется гаплоидентичным.
Вообще, правильно было бы говорить не "трансплантация костного мозга", а " трансплантация гемопоэтических стволовых клеток", но ТКМ была первым примененным методом, и именно ее название чаще всего используется для описания всех трех возможных видов трансплантации.
На данный момент существует три метода трансплантации гемопоэтических стволовых клеток:
- трансплантация костного мозга (ТКМ);
- трансплантация стволовых клеток периферической крови (ТПСК);
- трансплантация пуповинной крови.
Большинство трансплантаций проводятся при помощи стволовых клеток периферической крови. Для донора это выглядит как обычная сдача компонентов крови. Он сидит несколько часов в кресле, и из одной его руки кровь забирают, пропускают через специальный аппарат, отделяющий стволовые клетки, и возвращают обратно в вену другой руки.
Почему бывает нужна пересадка костного мозга?
У пациентов с лейкозом, апластической анемией и некоторыми генетическими болезнями стволовые клетки костного мозга функционируют неправильно. Они либо продуцируют избыточное количество дефектных или незрелых клеток крови, или резко уменьшают их выработку. Дефектные или незрелые клетки крови заполняют костный мозг и кровеносные сосуды, вытесняют из кровотока нормальные клетки крови и могут распространяться в другие ткани и органы.
Для разрушения больных клеток крови и костного мозга требуются большие дозы химиотерапии и/или радиотерапии. Такое лечение повреждает не только дефектные, но и здоровые клетки, в том числе разрушает клетки костного мозга. Но если пациента не лечить или лечить менее интенсивно, то человек, скорее всего, умрет. Трансплантация костного мозга позволяет врачам заменить больной или поврежденный костный мозг пациента здоровым.
Пересадка костного мозга не дает стопроцентной гарантии, что болезнь не вернется. Она может увеличить вероятность выздоровления или удлинить период, свободный от болезни. ТКМ - риск, и большой риск. Но она дает шанс на жизнь. Чаще всего трансплантация - последний шанс победить болезнь. Выживаемость после ТКМ колеблется от 15 до 90%, в зависимости от состояния больного, от типа заболевания. Например, при апластической анемии - 90%, при иммунодефицитах - 80%, при лейкозе в ремиссии - 65%, при лейкозе не в ремиссии - 15%. ТКМ назначают, если других вариантов лечения у пациента больше не осталось. Донор, который готов поделиться с больным своими стволовыми клетками, без преувеличений спасет ему жизнь.
В 2014 году в Европе было сделано 40 829 трансплантаций, из них 15 765 - аллогенные. Четверть из них в свою очередь пришлась на гаплоидентиченые трансплантации. В большинстве случаев показаниями для ТКМ были лейкозы 11 853 (33%; 96% из них аллогенные); лимфомы; 20 802 (57%; 11% аллогенных); иные онкологические заболевания; 1458 (4%; 3% аллогенные) и незлокачественные заболевания 2203 (6%; 88% аллогенные). https://www.nature.com/articles/bmt201620
О том, что происходит в России, можно узнать из интервью генерального директора ННПЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, академика РАН, доктора медицинских наук, профессора Александра Румянцева: “В России сейчас выполняется 1-1,2 тыс. трансплантаций в год, из них детям - около 500. Поставлена задача увеличить к 2021 году число детских ТКМ до 1 тыс. в год, а нужно около 1,5 тыс. Мы делаем около 200 трансплантаций в год. В Москве еще 80 трансплантаций делает Российская детская клиническая больница. Планируется развертывание еще двух центров в столице - в НИИ детской онкологии РОНЦ и Морозовской детской горбольнице. Для Москвы этого достаточно. Надо распространять технологию в регионы.Сейчас в РФ всего шесть детских трансплантационных центров. Из них только три выполняют более 50 трансплантаций в год: две клиники в Москве и НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии имени Раисы Горбачевой в Санкт-Петербурге. Развиваются центры в Нижнем Новгороде, Екатеринбурге и Новосибирске. Началась работа по созданию центров в Орле и Красноярске. Возможно появление центра во Владивостоке.”
Нагляднее всего ситуацию с распространенностью ТКМ в России иллюстрирует карта из статьи, на которую мы ссылались выше:
Россия на этой картинке такая светлая отнюдь не потому, что население здоровое и потребность в ТКМ меньше, а потому, что возможностей существующих российских клиник для лечения всех нуждающихся недостаточно. Если мы возьмем за основу западные подходы, то по всей России в год нужно делать примерно 1-2 тыс. ТКМ детям и 6-10 тыс. взрослым.
Это учитывает оба вида трансплантации: аутологический и аллогенный. При аутологической трансплантации костный мозг или стволовые клетки берутся у самого пациента, при аллогенной донором выступает другой человек.
Чтобы определить, подойдет ли человек в качестве донора, у него берут на анализ кровь и проводят типирование - определение HLA-фенотипа, то есть набора генов, отвечающих за совместимость тканей. Самый лучший вариант для пациента, если у него есть брат или сестра с подходящим генотипом, но везет не всем, а только приблизительно четверти больных, которые нуждаются в пересадке. Тогда приходится искать донора в специальных банках данных - регистрах потенциальных доноров костного мозга.
Национальные регистры потенциальных доноров костного мозга начали создаваться еще в 80-е годы. Одним из первых был Фонд Стефана Морша в Германии. Его основали родители Стефана Морша, юноши, умершего от лейкоза, в память о сыне. Фонд Стефана Морша, наряду с еще тридцатью локальными немецкими регистрами, входит в Центральный регистр доноров костного мозга Германии. На данный момент в этом национальном регистре содержатся данные о более чем 7,5 млн потенциальных доноров. Благодаря такому количеству потенциальных доноров около 80% граждан Германии, нуждающихся в ТКМ, находят себе донора в национальном регистре.
В российском Национальном регистре доноров костного мозга имени Васи Перевощикова сейчас содержатся данные более чем 79 тысяч доноров. Для такой огромной страны, как Россия, этого недостаточно. По мнению ряда специалистов, в нашем регистре должно быть не менее 7 млн. доноров. Но, несмотря на такое незначительное количество добровольцев, из нашего регистра уже произведено 202 трансплантации костного мозга. По мнению профессора Бориса Афанасьева, директора НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии имени Р.М. Горбачевой, заслуженного врача РФ, д.м.н., профессора: “Если будет 200 тыс. потенциальных доноров в базе, у нас будет удовлетворительный регистр. Если 300 тыс. - очень хороший. А если полмиллиона, то наш регистр может быть сравним по эффективности с международным. Уже в 2016 году 18% неродственных трансплантаций мы сделали благодаря донорам нашего регистра. Уверен, этот показатель будет расти из года в год”.
Зачем нужен именно национальный регистр доноров костного мозга? Почему нельзя обойтись существующими международными?
Россия - многонациональная страна, и генетически мы очень отличаемся от наших соседей-европейцев. Шансы найти подходящего донора, скажем, для дагестанца или эвенка в международных регистрах крайне малы. И именно поэтому надо развивать наш национальный регистр. Это залог нашей безопасности и гарантия, что каждый заболевший человек получит необходимое лечение.
Сейчас шансы найти донора есть далеко не у всех. А если донора нет, то человеку не помогут никакие деньги. ТКМ не панацея, но шанс.
Как и любое неродственное донорство, донорство костного мозга анонимно, добровольно и безвозмездно. Это значит, что человек, решивший присоединиться к регистру доноров костного мозга, осознанно принимает решение помочь незнакомцу, попавшему в беду, делает это без принуждения и не ожидая материального вознаграждения.
Если вы решили присоединиться к регистру и стать потенциальным донором костного мозга, на первом этапе вы сдаете 4-9 мл крови из вены. Затем эта кровь отправится на типирование, проверку набора генов, отвечающих за совместимость тканей. Полученный результат будет занесен в базу данных регистра. Вероятность, что именно вы станете донором, крайне мала, но если это случится, то с вами свяжутся по оставленному телефону или емейлу (и потому очень важно сообщать в регистр, если вы их меняете) и спросят, хотите ли вы еще стать донором. На этом этапе многие отказываются от проведения процедуры. Человек имеет право передумать, но, получается, что огромная и дорогостоящая работа по типированию его образца крови была проведена зря. Стоимость только типирования, без доставки пробирки и сопутствующих расходов колеблется от 7 до 14 тысяч рублей. Отказ отбирает надежду на жизнь у больного, ведь другого подходящего донора может и не найтись, а гаплоидентичная пересадка не всегда возможна, при ряде заболеваний шансы на ее успешность колеблются в рамках статистической погрешности.
Если вы согласились стать донором, и ваше состояние здоровья позволяет им быть без риска и угроз для вас, то вас “активируют”, а именно пригласят в клинику. Мы процитируем рассказ донора, который прошел через эту процедуру:
“Внезапно мне позвонили из НИИ имени Р.М. Горбачевой и сказали, что есть больной, которому я могу помочь. Врачи в НИИ мне все подробно разъяснили - и сомнений не осталось. ТКМ - это пересадка гемопоэтических (кроветворных) стволовых клеток. Процедура их забора - донация - не опасна для донора.
Четыре дня перед донацией утром и вечером я делала уколы препарата, который выгоняет нужные клетки в периферическую кровь. Каждый день сдавала анализ для контроля количества этих клеток. Я работаю дома, так что ни у кого отпрашиваться не пришлось. Единственное неприятное ощущение - иногда ныла спина. Но я принимала выданные в больнице обезболивающие и вела привычный образ жизни - работала, занималась с детьми. Ежедневно созванивалась с врачами НИИ и сообщала о самочувствии. На пятый день я пришла на донацию.
Этот день я запомню на всю жизнь. Процедура длится четыре часа. Кроветворные клетки берут из венозной крови. Забирают кровь из вены на одной руке, она проходит через прибор, сепарирующий клетки, и возвращается в вену на другой руке. Поэтому обе руки заняты - на них стоят катетеры. Не можешь читать, пользоваться телефоном. Гудит сепаратор, ты как будто отрезан от всего мира. Я лежала и думала о своих проблемах. Поняла, что на самом деле у меня все хорошо. Главное - твое здоровье и здоровье близких. Важно, кто с тобой рядом. Все остальное - ерунда.” (с)
Как видите, совсем не страшно и не больно.
Уже пять лет Русфонд совместно с государственными и некоммерческими организациями, при поддержке бизнеса и волонтеров, занимается строительством Национального регистра доноров костного мозга им. Васи Перевощикова. В конце 2017 года он получил президентский грант на рекрутирование потенциальных доноров. В начале февраля акции по сдаче крови на типирование начались в Волгограде, Оренбурге и Бузулуке. Пока в этих городах желание вступить в регистр выразили всего 235 человек. До конца месяца сдать кровь на типирование можно в Москве и Перми, потом на очереди Ставрополь, Краснодар, Южно-Сахалинск и Мурманск.
Если вы хотите вступить в Национальный регистр доноров костного мозга им. Васи Перевощикова узнавайте об акциях в наших группах в социальных сетях или у координатора по донорству Евгении Лобачевой: +7 916 910 78 34, lobacheva@rdkm.ru и приходите, сдавайте кровь. И тогда, возможно, именно вы спасете чью-то жизнь.
(c) Светлана Машистова, Катерина Голубева