Прорывные решения в области клеточной и генной терапии в 2024 году
В 2024 году область клеточной и генной терапии (CGT) переживает беспрецедентный рост, открывая новые горизонты в лечении ряда тяжелых заболеваний.
Согласно отчетам Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) и Альянса регенеративной медицины, в этом году ожидается одобрение как минимум семи новых продуктов CGT Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
Начало года ознаменовалось историческим событием - в январе FDA одобрило Casgevy от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, первую терапию с использованием технологии CRISPR/Cas9, для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии.
Это стало важной вехой в развитии генной терапии, открывающей новые возможности для редактирования генома.
В феврале FDA одобрило Амтагви от Iovance Biotherapeutics - первую одноразовую клеточную терапию солидной опухоли и первую терапию инфильтрирующими опухоль лимфоцитами для пациентов с поздними стадиями меланомы.
Этот препарат предлагает новую надежду для пациентов, не отвечающих на стандартные методы лечения.
Март ознаменовался одобрением Lenmeldy от Orchard Therapeutics - первого препарата генной терапии для детей с метахроматической лейкодистрофией, редким и смертельным генетическим заболеванием.
Несмотря на рекордную цену в 4,25 миллиона долларов, этот препарат открывает новые возможности для лечения ранее неизлечимых заболеваний.
В ближайшие месяцы FDA рассмотрит еще несколько перспективных CGT, включая традиционную генную терапию in vivo, доставляемую с помощью вирусного вектора, генно-корректированные клеточные терапии и новые CAR-T терапии.
Эти инновационные решения могут стать настоящим прорывом в лечении рака, редких генетических заболеваний и других тяжелых патологий.
Эксперты отрасли, такие как Дэвид Барретт из ASGCT, уверены, что 2024 год станет знаковым для развития клеточной и генной терапии.
Одобрения FDA служат катализатором для дальнейшего роста этого перспективного сектора медицины, открывая новые возможности для спасения жизней пациентов по всему миру.