FDA одобряет Relyvrio - первый новый препарат от БАС за пять лет... пациенты хотели этого раньше

[padolski]

Долгожданная новость о заболевании, которое, в принципиальном отличии от злокачественных опухолей, неизлечимо и однозначно ведёт к ранней смерти - о боковом амиотрофическом склерозе (БАС).

Поздно вечером в четверг 29 сентября 2022 года, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило использование Relyvrio для лечения бокового амиотрофического склероза, также и более известного в мире как ALS.

Ранние данные испытаний показывают, что препарат особенно полезен на ранних стадиях смертельного заболевания, которое постепенно лишает людей способности контролировать свои движения, в конечном итоге включая дыхание.

У больных этим заболеванием не так много других вариантов.

Существует только пять других препаратов, одобренных для лечения БАС, последний в 2017 году, но ни один из них, как было показано, не останавливает неумолимую потерю мышечного контроля. У некоторых людей было показано, что только один препарат продлевает жизнь, но в среднем всего на три месяца.

Данные об эффективности Relyvrio остаются предварительными.
Шестимесячное исследование с участием 137 пациентов, половина из которых получала плацебо, а половина - активный препарат, показало, что Relyvrio может замедлить темпы снижения контроля над мышечным аппаратом. Последующее исследование показало, что пациенты, принимавшие активный препарат, жили дольше, чем те, кто получал плацебо.

В марте консультативный комитет FDA проголосовал за то, что данные были слишком скудными, чтобы оправдать одобрение, но на втором заседании в начале этого месяца комитет изменил свою позицию и рекомендовал одобрить. К слову, в Канаде препарат был одобрен уже в июне.

Более масштабное исследование должно быть завершено в следующем году. Компания пообещала убрать Relyvrio с рынка, если более подробное исследование покажет, что препарат не работает.

"Мы все можем согласиться с тем, что этот препарат не остановит болезнь", - сказал Клайв Свендсен, исследователь ALS в Cedars-Sinai в Лос-Анджелесе, перед одобрением FDA.
Многие лекарства выглядят многообещающими, к сожалению, только в небольших испытаниях, сказал Свендсен, который не участвовал в разработке Relyvrio, потому что БАС прогрессирует с разной скоростью у разных людей.

Relyvrio, комбинация двух препаратов, фенилбутирата натрия и таурурсодиола, по-видимому, работает, повышая энергию клеток и предотвращая процесс, который может привести к гибели клеток. Его можно принимать перорально или через питательную трубку.

У препарата есть побочные эффекты включают диарею, боли в животе, тошноту и инфекции верхних дыхательных путей, но препарат кажется относительно безопасным.

Может ли Relyvrio стать "лекарством, меняющим жизнь" для людей с БАС?
63-летний Розенблюм, предприниматель-программист, у которого в 2017 году был диагностирован БАС, сказал, что готов попробовать практически все, что обещает отсрочить его смерть.

Исследование, опубликованное два года назад, привлекло внимание многих пациентов с БАС к Relyvrio.
Тогда врач Розенблюма пытался прописать ему фенилбутират натрия, который уже был одобрен FDA для лечения другого редкого заболевания, но его страховая компания отказала в покрытии.

Самостоятельная оплата через специализированную аптеку обошлась бы ему в 8 400 долларов в месяц, но он смог найти ближайшую аптеку, где его можно было купить за 1050 долларов. "Это я могу переварить", - сказал он. Таурурсодиол (ещё одно средство) доступен в качестве недорогой добавки.

Он принимал комбинацию ежедневно с сентября прошлого года до мая, когда рецептурный ингредиент внезапно перестал быть доступным. "Прямо сейчас я понятия не имею, когда я снова получу его", - сказал Розенблюм. "Я израсходовал все, что у меня было, как и большинство пациентов, которых я знаю. Мы все ждем ".

Несмотря на ограниченные доказательства эффективности, Розенблюм сказал, что сообщество пациентов с БАС с нетерпением ждало одобрения Relyvrio и было разочаровано предыдущим отказом консультативного комитета от препарата.
По словам Розенблюма, который этим летом потерял двух друзей из-за этой болезни, обычный пациент живет всего 2-5 лет после постановки диагноза, и даже несколько месяцев могут иметь огромное значение.

Пациенты и адвокаты выступили на слушаниях консультативного комитета FDA в начале сентября, попросив агентство одобрить Relyvrio, потому что у них так мало вариантов.

Вэнс Бургхард сказал комитету, что в 2017 году ему нужна была помощь, чтобы подтянуть штаны, и он не мог поднять руки достаточно высоко, чтобы надеть футболку. Ему понадобилось инвалидное кресло, чтобы добраться до врача, и ему пришлось прекратить заполнять полки и помогать покупателям в магазине, где он работал.

К концу 2018 года, после приема препарата (который тогда назывался AMX0035) ему больше не нужно было инвалидное кресло, и он снова смог путешествовать со своей женой, пройдя "много миль" по частям Европы, Китая и Тибета.

"AMX0035 для меня стал лекарством, изменившим мою жизнь", - сказал Бургхард, добавив, что его состояние было стабильным в течение трех лет. "Я прошу вас быстро одобрить его для лечения БАС, чтобы другие, страдающие этим заболеванием, могли извлечь из него пользу".

По словам других, пациентам нужна любая помощь, которую они могут получить.

"Это отличная вещь для нашего сообщества. Мы давно не видели успехов в этой сфере неврологии", - сказал доктор Джинси Эндрюс, директор по нервно-мышечным клиническим испытаниям в Колумбийском университете и исследователь исследования Relyvrio. "Все, что имеет хороший профиль безопасности и переносимости и может выиграть любое количество времени - приемлемо для человека, живущего с БАС".

Когда будет доступен Relyvrio и сколько это будет стоить?
Amylyx Pharmaceuticals, компания из Кембриджа, штат Массачусетс, которая производит Relyvrio, пообещала сделать его доступным примерно через шесть недель, в те же сроки, что и после его одобрения в Канаде.

Со-генеральный директор Джастин Кли сказал перед одобрением, что он ожидает, что пациенты в конечном итоге будут принимать несколько препаратов, в том числе Relyvrio, чтобы замедлить прогрессирование заболевания. "БАС - это сложное, многогранное заболевание", - сказал он, поэтому для его лечения потребуются разные подходы.

То, что начиналось как научное открытие, теперь превратилось в миссию для Кли и его со-генерального директора Джоша Коэна. "Трудно работать в такой области, как ALS, и не чувствовать себя увлеченным каждый день, но и чувствовать, что мы делаем недостаточно", - сказал Кли. "Теперь, когда у нас есть платформа для действительно необходимых изменений, мы чувствуем, что на нас лежит большая ответственность за это. Мы также надеемся, что это только начало.… Мы считаем, что для нашего лечения есть отличные данные, подтверждающие его, но это не лекарство. Нам нужно продолжать настаивать".

В заявлении поздно вечером в четверг компания обязалась установить цену на Relyvrio ниже последнего одобренного препарата от БАС, Radicava (эдаравон), который может стоить свыше 180 000 долларов в год.

"РАДИОСТАНЦИЯ PADOLSKI"