(no subject)
очень интересное про генную терапию читаю для книги: большие перспективы открываются.
"Развитие клеточной биологии привело к разработке методов превращения специализированных соматических клеток человека в плюрипотентные (iPSC). У таких "вторично недифференцированных" клеток затем можно с помощью специальных приемов индуцировать дифференцировку в тот или иной тип клеток, в частности,в клетки внутреннего уха. Чрезвычайно важно, что на стадии плюрипотентности с клетками можно осуществлять разнообразные манипуляции, например, корректировать генетические дефекты, которые присущи пациенту и культуре клеток, полученных из его пробы. Этот подход в принципе дает возможность вести терапию клетками, "родными" для пациента, в которых генетический дефект устраняется in vitro, после чего трансформированные клетки, вернувшись в исходный организм, способны нормализовать дефект.
Именно так поступили недавно китайские генетики: была создана культура iPSC из клеток пациента с СНТ, несущего мутацию в гене MYO7A, затем дефект был скорректирован с помощью специальной системы clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR/Cas9), которую еще называют "высокоточным генным скальпелем". Новая iPSC-линия уже несла немутантный ген MYO7A данного пациента. В результате проведенной коррекции в линии сенсорных волосковых клеток, дифференцированных на этой новой iPSC, наблюдали нормально сформированные пучки стереоцилий, в дифференциации и организации которых участвует белок MYO7A. Кроме того, электрофизиологические функции этих клеток также были восстановлены и не отличались от таковых контрольной немутантной клеточной линии. Таким образом, хотя коррекция была проведена in vitro и на этом эксперимент завершился, данный подход внушает определенные надежды на применение в будущем генетической терапии, основанной на iPSC."
Но я не хочу писать таким языком. Я хочу наоборот - как можно проще и веселее писать даже о таких научных вещах, чтобы всем было понятно. Не знаю, насколько у меня это получится... Мне бы хотелось, чтобы было максимально полезно для самых обычных родителей, а не для научных работников.
"Развитие клеточной биологии привело к разработке методов превращения специализированных соматических клеток человека в плюрипотентные (iPSC). У таких "вторично недифференцированных" клеток затем можно с помощью специальных приемов индуцировать дифференцировку в тот или иной тип клеток, в частности,в клетки внутреннего уха. Чрезвычайно важно, что на стадии плюрипотентности с клетками можно осуществлять разнообразные манипуляции, например, корректировать генетические дефекты, которые присущи пациенту и культуре клеток, полученных из его пробы. Этот подход в принципе дает возможность вести терапию клетками, "родными" для пациента, в которых генетический дефект устраняется in vitro, после чего трансформированные клетки, вернувшись в исходный организм, способны нормализовать дефект.
Именно так поступили недавно китайские генетики: была создана культура iPSC из клеток пациента с СНТ, несущего мутацию в гене MYO7A, затем дефект был скорректирован с помощью специальной системы clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR/Cas9), которую еще называют "высокоточным генным скальпелем". Новая iPSC-линия уже несла немутантный ген MYO7A данного пациента. В результате проведенной коррекции в линии сенсорных волосковых клеток, дифференцированных на этой новой iPSC, наблюдали нормально сформированные пучки стереоцилий, в дифференциации и организации которых участвует белок MYO7A. Кроме того, электрофизиологические функции этих клеток также были восстановлены и не отличались от таковых контрольной немутантной клеточной линии. Таким образом, хотя коррекция была проведена in vitro и на этом эксперимент завершился, данный подход внушает определенные надежды на применение в будущем генетической терапии, основанной на iPSC."
Но я не хочу писать таким языком. Я хочу наоборот - как можно проще и веселее писать даже о таких научных вещах, чтобы всем было понятно. Не знаю, насколько у меня это получится... Мне бы хотелось, чтобы было максимально полезно для самых обычных родителей, а не для научных работников.