Ученые представили дистанционно управляемую генную терапию
Генное редактирование CRISPR произвело революцию в лечении сложных генетических заболеваний. Теперь ученые вывели применение этого инструмента на новый уровень - они добавили возможность контролировать активацию лечения в конкретном месте в организме. Управление выполняется неинвазивно с помощью ультразвука. В первых экспериментах новая технология привела к полному уничтожению рака у мышей.
Генное редактирование CRISPR уже одобрено в США и Великобритании для лечения некоторых заболеваний. Между тем область применения технологии фактически не ограничена, однако первоочередной задачей для ученых остается сведение к минимуму побочных эффектов. Важным достижением в этом направлении стала возможность удаленного редактирования генома, которая может вывести CRISPR на совершенно новый уровень, сообщается на сайте Университета Южной Калифорнии.
«Дистанционное управление с помощью ультразвука позволит точно нацеливать CRISPR на конкретные области, ткани или органы, требующие лечения. Поэтому теперь вместо непрерывного редактирования генома мы можем контролировать активацию в нужном месте в нужное время», - заявил соавтор исследования Питер Инсяо Ван.
Оценку эффективности нового подхода провели на моделях мышей. С помощью сфокусированного ультразвука ученые получили контроль над модифицированными Т-клетками для нацеливания на опухолевые. В результате иммунотерапия сначала привела к замедлению роста рака, а затем к полному уничтожению опухоли.
Ученые продолжают тестировать новый инструмент, чтобы подтвердить безопасность и эффективность в доклинических моделях. Они ожидают, что в будущем усовершенствованный подход выведет возможности применения CRISPR в клинической практике на новый уровень.