Эпигенетический редактор предотвратил развитие нейродегенерации у мышей
Ученые представили технологию CHARM, которая направлена на редактирование активности генов вместо изменений в самой ДНК. Такое воздействие помогло предупредить развитие смертельного нейродегенеративного заболевания в моделях мышей. Авторы технологии утверждают, что она подходит для лечения различных диагнозов от болезни Паркинсона до деменции.
Технология CHARM меняет эпигеном или набор химический меток, прикрепленных к ДНК, чтобы повлиять на активность генов. Ученые стали работать над созданием эпигенетического редактора, поскольку из предыдущих исследований знали о потенциале антисмысловых олигонуклеотидов для усиления или снижения активности белков, пишет Nature. В необходимых дозировках такое лечение может быть токсичным, однако эксперименты представили доказательство концепции - показали его способность снижать экспрессию белков и продлевать жизнь мышам.
В качестве решения ученые разработали CHARM, который использует белки для воздействия только на целевые гены. В первых экспериментах они работали с моделями прионных заболеваний, при которых неправильно свернутые белки приводят к гибели нейронов головного мозга.
Так, применение CHARM снижало экспрессию неправильно свернутых прионных белков на 80%. «Это намного больше, чем минимальный уровень, необходимый для достижения терапевтического эффекта», - подчеркнули авторы.
По их словам, технология имеет потенциал для различных нейродегенеративных заболеваний, включая наиболее распространенные - болезнь Альцгеймера и Паркинсона, при которых гибель нейронов в головном мозга происходит из-за скоплений белков амилоида и тау.