Эффективный и точный способ редактирования ДНК
Ученые из Института фундаментальных исследований в Южной Корее создали новую технологию на основе системы CRISPR/Cas9, которая позволяет вносить мутации в ДНК с точностью до одного нуклеотида. Ее можно применять для лечения таких тяжелых наследственных заболеваний, как муковисцидоз, фенилкетонурия или болезнь Хантингтона. Статья биологов опубликована в журнале Nature Biotechnology.
Система CRISPR/Cas9 применяется для изменения нуклеотидной последовательности ДНК. Cas9 представляет собой белок, разрезающий двойную цепочку на определенном участке. Это место определяет направляющая РНК (sgRNA), которая комплементарно связывается со специфическим сайтом узнавания. Разорванная молекулярными «ножницами» нуклеиновая кислота затем восстанавливается, однако в результате этого теряется часть последовательности, что препятствует точному изменению ДНК.
Для решения этой проблемы исследователи модифицировали систему, соединив Cas9 с другим ферментом - цитидиндезаминазой. Это позволило получить молекулярный комплекс, способный заменить один нуклеотид на другой. Он разрезает только одну цепь в двойной спирали и превращает нуклеотид цитозин в тимин.
Новую технологию испытали на эмбрионах мышей, создав мутантов, которые имели мутации либо в генах, кодирующих белок дистрофин, либо в генах тирозиназы, которая участвует в синтезе меланина. Для этого комплекс вводился в оплодотворенные яйцеклетки с помощью инъекции и микропорации, после чего зародыши были пересажены суррогатным матерям. Появившиеся на свет грызуны не синтезировали дистрофин в мышечных клетках (у человека это приводит к дистрофии Дюшенна) или были альбиносами.
Точечные исправления ДНК нужны для внесения (или исправления) мутаций, как наследственных, так и приобретенных. Таким образом, человечество перейдет на новый этап эволюции - это будет направленная точная эволюция без длительного метода проб и ошибок, которые используются природой. Не знаю, насколько это будет разрешено с целью улучшения человека, как такового, но борьба с болезнями точно выйдет на новый уровень. Панацея, о которой грезило человечество всю свою жизнь, не за горами.